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维昇药业TransCon CNP获得欧盟孤儿药资格认定，用以治疗软骨发育不全（ACH）
FDA授予MK-6482 Von Hippel-Lindau病相关性肾细胞癌突破性疗法资格认定
治疗“泡泡男孩病”，慢病毒基因疗法获FDA罕见儿科疾病认定
FDA授予DYN101治疗中央核肌病和肌管性疾病儿科罕见病资格认定
剑指神经元蜡样质脂褐质沉积症，Neurogene又一基因疗法获FDA孤儿药资格
Vosoritide治疗儿童软骨发育不全症的上市许可申请已提交
CHMP建议批准ARIKAYCE治疗鸟分枝杆菌复合体肺病
坏胆固醇降低一半，再生元创新降脂药物获FDA优先审评资格
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优
FDA授予VTA-110治疗杜氏肌营养不良症孤儿药资格认定
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优
常染色体显性多囊肾病治疗药物获FDA孤儿药资格认定
美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib罕见儿科疾病资格，疗效超越替莫唑胺(TMZ)
治疗发作性睡病猝倒，Axsome Therapeutics口服疗法AXS-12获得FDA突破性疗法认
首个治疗SMA口服药物在美获批
美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物！
首个细胞基因疗法获批治疗套细胞淋巴瘤患者
FDA授予DB102治疗新确诊胶质母细胞瘤患者快速通道资格
天境生物长效生长激素在中国提交3期注册试验申请
靶向TFPI，辉瑞血友病新疗法首次在华获批临床！
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！美国FDA批准Epidiolex：治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫
Nintedanib用于肺部纤维化的第三个适应症在欧盟获批
镰状细胞病(SCD)创新药！诺华P-选择素抑制剂Adakveo获欧盟CHMP推荐批准，已在8个国家上
第四个适应症！百奥泰阿达木单抗生物类似药获批治疗克罗恩病
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟申请上市！
X-连锁低磷血症(XLH)新药！协和麒麟Crysvita获欧盟CHMP推荐批准，用于青少年和成人患者
FDA授予Inzomelid治疗冷吡啉相关周期综合症孤儿药资格认定
美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格！
Dojolvi在美国上市：第一个长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)药物！
FDA批准创新嗜睡症疗法上市，提高长期使用安全性
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