美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Epidiolex（大麻二酚[CBD]）口服溶液用于治疗1岁及以上结节性硬化综合征（tuberous sclerosis complex ，TSC）患者以控制其疾病相关癫痫发作。Epidiolex先前已被批准用于治疗两种罕见且严重形式的癫痫类型，即Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）。

该药是唯一经FDA批准的含有大麻提取物的药品。这也是FDA批准的第二个用于治疗TSC相关癫痫发作的药物。

CBD是植物大麻的一种化学成分，但它并不会引起中毒或欣快感。能引起上述精神不良反应的是大麻中的精神活性成分四氢大麻酚（THC）而非CBD。

“FDA一直认为，药物批准程序是将新药提供给有需要的患者（例如罕见病相关癫痫发患者）的最佳方法，尤其类似此类含有大麻提取物的药物。这种模式确保了新药的安全、有效和高品质，可为患者提供统一且可靠的药物”，FDA药物评估与研究中心监管计划副主任Douglas Throckmorton博士说，“我们致力于为需求大麻衍生产品潜在医学用途的科学研究提供支持，并与意图为患者提供安全、有效、高品质产品的开发人员合作。”

TSC是一种罕见的遗传性疾病，可导致人脑及其他部位（如眼睛、心脏、肾脏、肺和皮肤）罹患良性肿瘤。TSC通常会影响中枢神经系统，并可能导致广泛而程度不一的多种症状和体征，包括癫痫发作、发育迟缓和行为问题。TSC的患病率约为1/6000。

Epidiolex治疗TSC相关癫痫发作的效果在一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验中得到了证实。研究共招募224名患者，其中148名患者接受Epidiolex治疗。相对于基线的癫痫发作频率变化是该研究的主要观测指标。结果表明，接受Epidiolex治疗的患者在治疗期间的癫痫发作频率降低幅度明显大于接受安慰剂的患者，其中期（8周）观察结果与最终（16周）观察结果一致。

该试验中Epidiolex治疗组患者最常见的副作用包括腹泻、肝酶升高、食欲下降、嗜睡、发烧和呕吐。在LGS、DS及TSC患者中观察到的其他副作用包括肝损伤、体重减轻、贫血和肌酐增加。

Epidiolex的使用必须遵循患者用药指南，其中包含药物用法和风险的重要信息。和目前所有用于治疗癫痫的药物一样， Epidiolex最严重的风险可能包括自杀/自残想法和行为的增加。护理人员、患者家属及患者本人应关注患者情绪和行为的异常变化，例如抑郁加重、自杀想法和行为，并立即向医生报告上述的情况。Epidiolex也引起了一些患者的肝损伤，虽然大多数病例是轻度的，但应对罕见而严重的肝损伤保持警惕。严重肝损伤可引起恶心、呕吐、腹痛、疲劳、厌食、黄疸和/或黑尿。

FDA授予了该申请的“优先审评”资格。Epidiolex的批准授予给格林威治生物科学公司（Greenwich Biosciences）。

外文：FDA Approves New Indication for Drug Containing an Active Ingredient Derived from Cannabis to Treat Seizures in Rare Genetic Disease