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FDA批准首个治疗肢端肥大症的口服疗法
美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！
FDA授予Lumasiran治疗原发性高草酸尿症的新药申请优先审评资格
FDA授予Berubicin治疗恶性胶质瘤孤儿药资格认定
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遗传性血管水肿(HAE)创新产品！武田Takhzyro预充式注射器在欧盟即将批准，今年将上市！！
硬皮病相关间质性肺疾病患者福音：首个治疗药物维加特®在华获批上市
欧洲首个治疗青少年囊性纤维化药物有望获批
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血友病新疗法! 辉瑞TFPI靶向药首次在中国申报临床
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首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy将于11月批准上市，将死亡风险降低88%！
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欧盟批准nintedanib用于系统性硬化症相关间质性肺病
中国首个氘代药物安泰坦获批 用于治疗舞蹈病及运动障碍
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