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EMA授予ABO-102基因疗法治疗黏多糖贮积症优先药物资格认定
口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet获美国FDA孤儿药资格
FDA授予Reldesemtiv治疗ALS的孤儿药资格认定
FDA授予AuriNovo治疗先天性小耳畸形患者耳再造的儿科罕见病资格认定
FDA授予基因疗法PR006治疗额颞叶痴呆的孤儿药资格认定
FDA加速批准首个DMD亚型靶向疗法
辉瑞Vyndaqel（tafamidis，61mg胶囊）在欧盟获得推荐批准！
Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准
艾伯维BTK抑制剂在中国获批临床 治疗系统性红斑狼疮
FDA授予Mavorixafor治疗WHIM综合征的突破性疗法资格认定
安进瑞百安获批用于原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常治疗
FDA和EMA授予Zotiraciclib治疗胶质瘤的孤儿药资格认定
终成正果！FDA今日加速批准DMD创新疗法
FDA授予APR-TD011治疗大疱性表皮松解症的孤儿药资格认定
首批Gilenya仿制药用于治疗多发性硬化症
FDA授予AB8939治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
FDA授予LV-101治疗小胖威利综合征的快速通道资格认定
FDA授予mRNA-3927治疗丙酸血症快速通道资格
获优先审评资格 罕见神经疾病创新疗法有望明年3月获批
勃林格殷格翰激酶抑制剂Ofev获加拿大批准新适应症，治疗SSc-ILD
罗氏satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)3期临床显著降低复发风险！
美国FDA批准Exservan(利鲁唑口腔膜剂)，治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)
罗氏递交risdiplam上市申请，脊髓性肌萎缩症(SMA)迎来首个口服药物
和黄医药索凡替尼获FDA孤儿药资格认定
默克突破性抗癌药——MET抑制剂tepotinib获孤儿药资格，治疗MET突变患者！
FDA授予TNB-383B治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定
EC授予LM-030治疗内瑟顿综合征的孤儿药资格认定
FDA授予Maralixibat治疗Alagille综合征的突破性疗法资格认定
FDA授予ANAVEX®2-73治疗雷特综合征的儿科罕见病资格认定
首款血友病基因疗法要来了！BioMarin向欧盟递交上市申请
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