资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
2020基因疗法大年 七个新获孤儿药指定
欧盟委员会授予DCR-A1AT治疗先天性a-1抗胰蛋白酶缺乏症孤儿药资格认定
FDA授予RT001治疗进行性核上性麻痹孤儿药资格认定
FDA授予OTL-102治疗X连锁慢性肉芽肿病的孤儿药资格认定
FDA授予DSG3-CAART治疗寻常型天疱疮孤儿药资格认证
FDA授予KTE-X19的优先审评资格
GMI-1359治疗骨肉瘤的专利公布及所获FDA资格认定 | 资讯
FDA授予TIBSOVO®治疗骨髓增生异常综合征成人患者的突破性疗法资格认定
EMA授予ADV7103治疗胱氨酸尿症孤儿药资格认定
FDA授予QR-421a治疗视网膜色素变性儿科罕见疾病资格认定
FDA授予PRGN-3006 UltraCAR-T™治疗急性骨髓性白血病孤儿药资格认定
FDA授予CUTX-101治疗Menkes病的儿科罕见病资格认定
FDA授予ARU-1801治疗镰状细胞病的孤儿药资格认定
新型阿霉素类似物camsirubicin获美欧孤儿药资格
辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM
罗氏反义RNA疗法RG6042在日本被授予孤儿药资格
EMA授予EHP-102治疗亨廷顿舞蹈症孤儿药资格认定
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格！
FDA授予PR001治疗戈谢病的孤儿药和儿科罕见病资格认定
FDA授予PRIVIGEN®治疗系统性硬化症孤儿药资格认定
EMA授予ION373治疗亚历山大病的孤儿药资格认定
PrimeC获得FDA孤儿药资格认定并启动两项ALS研究
辉瑞罕见病创新药维达全在中国获批
FDA授予AL101治疗额颞叶痴呆的快速通道资格认定
FDA和EC授予GLPG1690治疗系统性硬化症的孤儿药资格认定
FDA授予Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症的孤儿药资格认定
Alnylam高度创新药物Givlaari在欧盟批准在即，治疗急性肝卟啉症(AHP)
FDA批准首个甲状腺眼病疗法
FDA批准首个上皮样肉瘤特异性疗法 | 重磅
鸿运华宁肺动脉高压抗体新药GMA301获FDA临床许可
<
...
18
19
20
21
22
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
快进人生
《罕罕漫游》宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
