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FDA授予PRGN-3006 UltraCAR-T™治疗急性骨髓性白血病孤儿药资格认定
FDA授予CUTX-101治疗Menkes病的儿科罕见病资格认定
FDA授予ARU-1801治疗镰状细胞病的孤儿药资格认定
新型阿霉素类似物camsirubicin获美欧孤儿药资格
辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM
罗氏反义RNA疗法RG6042在日本被授予孤儿药资格
EMA授予EHP-102治疗亨廷顿舞蹈症孤儿药资格认定
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格！
FDA授予PR001治疗戈谢病的孤儿药和儿科罕见病资格认定
FDA授予PRIVIGEN®治疗系统性硬化症孤儿药资格认定
EMA授予ION373治疗亚历山大病的孤儿药资格认定
PrimeC获得FDA孤儿药资格认定并启动两项ALS研究
辉瑞罕见病创新药维达全在中国获批
FDA授予AL101治疗额颞叶痴呆的快速通道资格认定
FDA和EC授予GLPG1690治疗系统性硬化症的孤儿药资格认定
FDA授予Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症的孤儿药资格认定
Alnylam高度创新药物Givlaari在欧盟批准在即，治疗急性肝卟啉症(AHP)
FDA批准首个甲状腺眼病疗法
FDA批准首个上皮样肉瘤特异性疗法 | 重磅
鸿运华宁肺动脉高压抗体新药GMA301获FDA临床许可
Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格
自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)
FDA授予CLR 131治疗淋巴浆细胞性淋巴瘤的孤儿药资格认定
Infigratinib治疗胆管癌获快速通道及孤儿药资格认定
FDA授予HSB-1216治疗小细胞肺癌孤儿药资格认定
FDA批准首个罕见胃肠道间质瘤靶向疗法
FDA授予Arimoclomol治疗C型尼曼匹克病的突破性疗法资格认定
FDA授予Arimoclomol治疗包涵体肌炎的快速通道资格认定
早衰症新药上市申请开始滚动提交
Savara公司吸入性GM-CSF药物Molgradex获美国FDA突破性药物资格
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