资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
FDA批准库欣病新疗法
FDA已受理UGN-101的新药申请并授予快速审评资格
FDA批准复治多发性骨髓瘤患者新疗法
EMA授予Reldesemtiv治疗ALS的孤儿药资格认定
欧盟批准GIVLAARI®用于急性肝卟啉症
2020基因疗法大年 七个新获孤儿药指定
欧盟委员会授予DCR-A1AT治疗先天性a-1抗胰蛋白酶缺乏症孤儿药资格认定
FDA授予RT001治疗进行性核上性麻痹孤儿药资格认定
FDA授予OTL-102治疗X连锁慢性肉芽肿病的孤儿药资格认定
FDA授予DSG3-CAART治疗寻常型天疱疮孤儿药资格认证
FDA授予KTE-X19的优先审评资格
GMI-1359治疗骨肉瘤的专利公布及所获FDA资格认定 | 资讯
FDA授予TIBSOVO®治疗骨髓增生异常综合征成人患者的突破性疗法资格认定
EMA授予ADV7103治疗胱氨酸尿症孤儿药资格认定
FDA授予QR-421a治疗视网膜色素变性儿科罕见疾病资格认定
FDA授予PRGN-3006 UltraCAR-T™治疗急性骨髓性白血病孤儿药资格认定
FDA授予CUTX-101治疗Menkes病的儿科罕见病资格认定
FDA授予ARU-1801治疗镰状细胞病的孤儿药资格认定
新型阿霉素类似物camsirubicin获美欧孤儿药资格
辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM
罗氏反义RNA疗法RG6042在日本被授予孤儿药资格
EMA授予EHP-102治疗亨廷顿舞蹈症孤儿药资格认定
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格！
FDA授予PR001治疗戈谢病的孤儿药和儿科罕见病资格认定
FDA授予PRIVIGEN®治疗系统性硬化症孤儿药资格认定
EMA授予ION373治疗亚历山大病的孤儿药资格认定
PrimeC获得FDA孤儿药资格认定并启动两项ALS研究
辉瑞罕见病创新药维达全在中国获批
FDA授予AL101治疗额颞叶痴呆的快速通道资格认定
FDA和EC授予GLPG1690治疗系统性硬化症的孤儿药资格认定
<
...
17
18
19
20
21
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
蔻德罕见病中心2024年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
