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FDA授予67Cu-SARTATE™治疗神经母细胞瘤孤儿药资格认定
FDA批准PLX-200治疗此种溶酶体贮积症的新药临床试验申请
欧盟批准NILEMDO®和NUSTENDI®用于原发性高胆固醇血症
FDA授予FT-4202治疗镰刀型细胞贫血症孤儿药资格认定
多发性硬化又一重磅创新药万立能®（西尼莫德）中国获批 | 重磅
FDA授予胰高血糖素类似物治疗先天性高胰岛素血症孤儿药资格认定
FDA授予MT-401治疗急性髓系白血病孤儿药资格认定
FDA批准首个靶向治疗胆管癌疗法
肺动脉高压(PAH)新药！Acceleron/BMS TGF-β配体陷阱sotatercept获欧盟
SLS-005（海藻糖）获孤儿药资格，用于治疗黏多糖贮积症Ⅲ型（Sanfilippo综合征）
Banner Life Sciences宣布多发性硬化药物BAFIERTAM获FDA最终批准
百时美Reblozyl欧盟即将批准，治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血
关爱罕见病：2020年1-4月美国FDA批准的孤儿药适应症！
BMS/Nektar免疫刺激疗法bempeg获FDA孤儿药资格
FDA授予Sotatercept治疗肺动脉高压突破性疗法资格认定
Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症的新药申请滚动提交已完成
FDA授予SEL120治疗急性髓细胞性白血病孤儿药资格认定
FDA授予DCR-A1AT治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症孤儿药资格认定
荣昌生物BLyS/APRIL抑制剂获FDA快速通道资格，2020年有望中国获批！
孤儿药周报 | RNAi疗法治疗骨髓增生综合征，肌营养不良症创新疗法入围
FDA批准SEVENFACT® 治疗12岁以上血友病患者出血
EMA授予Viralym-M治疗造血干细胞移植病毒感染孤儿药资格认定
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脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam美国审查推迟3个月，即将在中国提交上市申请
FDA授予AVR-RD-04治疗胱氨酸贮积症孤儿药资格认定
FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩快速通道资格
遗传性血管水肿(HAE)新药！欧盟CHMP推荐批准Ruconest，用于治疗≥2岁儿童！
FDA授予EHP-101治疗系统性硬化症快速通道资格
兔子中生产的救命疗法！FDA批准创新血友病疗法上市
FDA授予APR-OD031治疗苯丙酮尿症孤儿药资格认定
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