Cabaletta Bio生物公司是一家致力于发现和开发针对B细胞介导的自身免疫性疾病的工程T细胞疗法的临床阶段生物技术公司。该公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予DSG3-CAART（3型桥粒芯蛋白自身抗体受体T细胞）快速通道资格。DSG3-CAART是该公司主要候选产品用于治疗粘膜寻常型天疱疮（mucosal pemphigus vulgaris ，mPV），可以提高mPV粘膜疱疹患者愈合度。

“我们认为，在DSG3-CAART获得孤儿药资格认定后不久即被授予快速通道资格，这进一步证明mPV是一种毁灭性的罕见病，患者因治疗选择有限而导致大量未满足需求。快速通道资格代表了我们临床发展计划中最重要一步”，Cabaletta公司首席医疗官David J. Chang说道，“我们很感恩这一资格所带来的益处，包括增加与FDA会面的机会以及可能加速我们的临床开发路径和监管审查的流程。”

DSG3-CAART被设计为特异性靶向mPV的病因：表达针对DSG3蛋白的致病性自身抗体的B细胞，同时保留正常的B细胞免疫功能。该公司计划2020年启动I期DesCAARTes™研究以评估DSG3-CAART在治疗复发性和/或难治性患者上的安全性和耐受性。DSG3-CAART是基于宾夕法尼亚大学的许可技术，并与该大学合作开发。About Fast Track Designation

关于快速通道资格

FDA授予药物或生物制剂快速通道资格，以促进治疗严重或危及生命疾病疗法的快速开发和审查，解决未满足医疗需求。获得FDA快速通道资格的企业有几个潜在的益处，包括：在临床发展阶段有机会与FDA频繁互动，以及有资格获得加速审批和/或优先审评（如果符合相关标准）。同时，允许企业滚动提交生物制品许可申请（BLA）。

关于寻常型天疱疮

寻常型天疱疮（PV）是一种罕见的自身免疫性水疱病，其特征是皮肤或粘膜细胞之间的粘附力丧失。发病机制是由自身抗体的产生引起的，这些自身抗体破坏了皮肤和/或粘膜内的结构蛋白（与其他蛋白连接，使皮肤和/或粘膜细胞相互连接）。自身抗体靶向3型桥粒芯蛋白（DSG3）和1型桥粒芯蛋白（DSG1），而DSG3和DSG1分别在粘膜细胞和皮肤中表达。mPV特征是仅抗DSG3的自身抗体，而皮肤粘膜寻常型天疱疮（mcPV）的特征是抗DSG3和DSG1的自身抗体。

关于CAAR T细胞研究性疗法

嵌合自身抗体受体（CAAR）T细胞旨在选择性结合并消除仅致病的B细胞，同时保留对人体健康至关重要的正常B细胞。CAAR T细胞基于嵌合抗原受体（CAR）T细胞技术，尽管CAR T细胞通常包含CD19靶向分子，但CAAR T细胞在其表面表达靶向自身抗体的抗原。CAR T细胞和CAAR T细胞的共刺激结构域和信号传导结构域执行相同的激活和细胞毒性功能。因此，Cabaletta CAARs旨在指导患者的T细胞仅杀死在其表面表达致病性自身抗体的致病细胞，从而潜在地使疾病能完全持久的缓解，同时保留所有其他提供有益免疫的B细胞群体免受感染。

外文：Cabaletta Bio Receives FDA Fast Track Designation for DSG3-CAART for the Treatment of Mucosal Pemphigus Vulgaris