勃林格殷格翰公司（Boehringer Ingelheim）前不久宣布，欧盟已批准nintedanib用于成人系统性硬化症相关间质性肺病（systemic sclerosis-associated interstitial lung disease，SSc-ILD）。该批准是继2020年2月27日欧盟人用药品委员会（CMPH）对nintedanib治疗SSc-ILD给出肯定意见后获得的。

系统性硬化症（SSc），也称为硬皮病，是一种毁容性，致残性和危及生命的罕见自身免疫疾病。它会引发心、肺、消化道和肾脏等多器官瘢痕形成（纤维化），还会导致危及生命的并发症。当肺部受感染时，会导致间质性肺病（ILD），即SSc-ILD。ILD是导致死亡的主要原因，几乎占SSc相关死亡的35%。

勃林格殷格翰公司高级副总裁兼炎症治疗领域负责人Peter Fang说：“这是对SSc-ILD患者治疗上的一次重大突破。因为患者一旦发生肺纤维化，就无法逆转。这个首个也是目前唯一一个获批治疗SSc-ILD的药物，可满足高度未满足的需求，能为患者的生活状况带来真正意义上的积极改变。这一批准是勃林格殷格翰坚持不懈为肺纤维化患者奉献的又一个里程碑。”

欧洲硬皮病联合会（FESCA）主席Sue Farrington说：“欧盟委员会的决定对欧洲硬皮病患者们是非常可喜的消息。硬皮病影响到肺部，会引起非常严重的后果。这个药物给硬皮病患者和家人带来了巨大希望。”

欧盟委员会的批准是基于SENSCIS®试验的结果，该试验是一项三期，双盲，安慰剂对照试验，旨在研究nintedanib对SSc-ILD患者的疗效和安全性。主要终点是在52周内评估患者用力肺活量（FVC）的年下降率。结果显示，安慰剂相比，nintedanib在52周内使肺功能衰竭减缓44％（41mL /年）。此外，研究还表明nintedanib的安全性和耐受性情况与特发性肺纤维化（IPF）患者相似。

该药是首个获批的SSc-ILD药物，已获得包括加拿大，日本和巴西在内多个国家/地区药监部门批准。此外，Nintedanib在超过75国家或地区被批准用于治疗IPF。

SENSCIS® 临床试验

SENSCIS® 是目前在SSc-ILD患者中进行的最大规模的随机对照试验，涉及32个国家（包括美国，加拿大，中国，日本，德国，法国和英国）的576名患者。主要终点是52周内以FVC（毫升/年）测量的肺功能年下降率。试验还收集了该药对SSc-ILD产生的其他临床表现数据为关键次要终点，如在52周时通过改良Rodnan评分（mRSS）基线绝对值变化来测量以皮肤厚度和以圣乔治呼吸问卷（SGRQ）的总评分来衡量健康相关生活质量。招募标准为：7年内首次出现非雷诺氏症状，高分辨率计算机断层扫描证实为ILD患者，显示纤维化至少影响10％肺部，预测FVC至少40％，和肺对一氧化碳的扩散能力（DLco）预测为30-89％的患者。患者随机接受每日两次150 mg 的nintedanib或安慰剂，;以及接受霉酚酸酯或甲氨蝶呤稳定治疗和/或泼尼松的剂量不超过10 mg /天的患者。

关于系统性硬化症相关的间质性肺病（SSc-ILD）

系统性硬化症相关间质型肺病是一种慢性肺病，在确诊为硬皮症患者的肺气囊壁上会形成疤痕组织（“纤维化”）和/或炎症。ILD是SSc主要致死原因，占SSc相关死亡的35％。SSc常在25至55岁的中青年中发病，ILD可能会在SSc早期就出现，因此定期筛查至关重要。

Nintedanib  

Nintedanib是一种酪氨酸激酶抑制剂，靶向参与导致肺纤维化的信号传导途径的关键受体。该药物已在超过75个国家/地区被批准用于治疗特发性肺纤维化（IPF）（一种以肺功能衰退为特征的慢性致命性疾病）。据估计，已有80,000多名IPF患者接受Nintedanib治疗，根据国际治疗准则，推荐用于IPF患者。

2019年9月， Nintedanib在美国获批，成为首个也是唯一能减缓系统性硬化症相关ILD患者肺功能下降速度的疗法。迄今为止，该公司已向全球多个药监机构提交申请。目前加拿大，日本，巴西和其他国家/地区已批准。

Nintedanib还获得FDA的突破性疗法资格认定，并于2014年3月20日获得治疗进行性表型的慢性纤维化间质性肺疾病的批准。

外文：European Commission approves nintedanib for the treatment of systemic sclerosis-associated interstitial lung disease (SSc-ILD)