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首批Gilenya仿制药用于治疗多发性硬化症
FDA授予AB8939治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
FDA授予LV-101治疗小胖威利综合征的快速通道资格认定
FDA授予mRNA-3927治疗丙酸血症快速通道资格
获优先审评资格 罕见神经疾病创新疗法有望明年3月获批
勃林格殷格翰激酶抑制剂Ofev获加拿大批准新适应症，治疗SSc-ILD
罗氏satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)3期临床显著降低复发风险！
美国FDA批准Exservan(利鲁唑口腔膜剂)，治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)
罗氏递交risdiplam上市申请，脊髓性肌萎缩症(SMA)迎来首个口服药物
和黄医药索凡替尼获FDA孤儿药资格认定
默克突破性抗癌药——MET抑制剂tepotinib获孤儿药资格，治疗MET突变患者！
FDA授予TNB-383B治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定
EC授予LM-030治疗内瑟顿综合征的孤儿药资格认定
FDA授予Maralixibat治疗Alagille综合征的突破性疗法资格认定
FDA授予ANAVEX®2-73治疗雷特综合征的儿科罕见病资格认定
首款血友病基因疗法要来了！BioMarin向欧盟递交上市申请
FDA批准首个急性肝卟啉症疗法
热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
FDA批准首个治疗镰状细胞病痛苦并发症的靶向疗法
中国自主研发抗癌药获美国FDA批准上市
FDA授予AUTO1治疗急性淋巴细胞白血病的孤儿药资格认定
FDA批准首个β-地中海贫血疗法
EC批准XOSPATA作为急性髓系白血病单药疗法
FDA批准首款药物以延长罕见病患者无痛光照时间
FDA授予Sepofarsen 治疗这种先天性黑蒙症罕见儿科疾病资格认定
胃肠道安全性优于已有疗法 多发性硬化症新药获FDA批准上市
FDA授予ADX-2191预防增殖性玻璃体视网膜病变的快速通道资格认定
EC授予Nirogacestat治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定
FDA批准VUMERITY用于治疗多发性硬化
EC授予CLR 131治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定
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