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FDA批准首个急性肝卟啉症疗法
热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
FDA批准首个治疗镰状细胞病痛苦并发症的靶向疗法
中国自主研发抗癌药获美国FDA批准上市
FDA授予AUTO1治疗急性淋巴细胞白血病的孤儿药资格认定
FDA批准首个β-地中海贫血疗法
EC批准XOSPATA作为急性髓系白血病单药疗法
FDA批准首款药物以延长罕见病患者无痛光照时间
FDA授予Sepofarsen 治疗这种先天性黑蒙症罕见儿科疾病资格认定
胃肠道安全性优于已有疗法 多发性硬化症新药获FDA批准上市
FDA授予ADX-2191预防增殖性玻璃体视网膜病变的快速通道资格认定
EC授予Nirogacestat治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定
FDA批准VUMERITY用于治疗多发性硬化
EC授予CLR 131治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定
AVR-RD-02获得治疗戈谢病的孤儿药资格认定
杜氏肌营养不良症的快速通道资格认定
FDA授予靶向MAGE-A4 的SPEAR T细胞疗法治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定
FDA授予MAT2203治疗隐球菌病的孤儿药资格认定
Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格
FDA授予NNZ-2591治疗3种罕见综合征的孤儿药资格认定
FDA受理Voxelotor治疗镰状红细胞贫血症的新药上市申请并给予优先审评资格
蓝鸟生物生产规范获EMA批准 基因疗法Zynteglo准备上市！
Vertex公司药物Kalydeco获欧盟CHMP推荐批准，用于6-12个月CF婴儿
FDA授予Danicopan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的突破性疗法资格认定
FDA批准新的囊性纤维化突破性疗法
FDA授予新型C1q抑制剂ANX005的快速通道资格认定
FDA批准ULTOMIRIS用于治疗非典型溶血性尿毒综合征
FDA授予Sotatercept治疗肺动脉高压的孤儿药资格认定
FDA授予ASTX727治疗骨髓增生异常综合征（包括慢性粒单核细胞白血病）的孤儿药资格认定
FDA授予MGTA-456治疗遗传性代谢紊乱的再生医学先进疗法资格认定
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