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FDA批准补体抑制剂Soliris治疗中枢神经系统免疫疾病
Alexion补体C5抑制剂Soliris获FDA批准第4个适应症
基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)
杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查，有效延缓呼吸功能下降
FDA接受Luspatercept治疗骨髓增生异常综合征和β-地中海贫血的生物制品许可申请
FDA授予BST-236治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
Epizyme公司向FDA提交Tazemetostat治疗上皮样肉瘤患者的新药上市申请
EC授予PTI-428治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
FDA授予PD-0325901治疗神经纤维瘤病的快速通道资格认定
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
Alnylam制药提交Givosiran治疗急性肝卟啉症的新药上市申请
全球首款RNAi药物日本获批上市
FDA授予AT-007治疗半乳糖血症的孤儿药资格认定
FDA授予IMR-687治疗镰状细胞病的快速通道资格认定
Santhera公司向EMA提交Puldysa治疗DMD的上市许可申请
FDA授予Zygel治疗脆性X综合征的快速通道资格认定
FDA授予MB-108治疗恶性胶质瘤的孤儿药资格认定
美国FDA批准Emflaza扩大适用人群，用于2-5岁杜氏肌营养不良（DMD）患者
FDA授予HMI-102基因疗法治疗PKU的快速通道资格认定
首个黏多糖贮积症药物在中国获批
武田罕见癫痫新药在华获批临床，一种选择性CH24H抑制剂
全球首批！bluebird基因疗法获欧盟批准，治疗β地中海贫血
FDA授予P-BCMA-101治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定 | 孤儿药
FDA授予AL101治疗腺样囊性癌的孤儿药资格认定
FDA授予CLR 131治疗多发性骨髓瘤的快速通道资格认定
EMA建议授予Relacorilant治疗库欣综合征的孤儿药资格认定
FDA授予Molgradex治疗肺泡蛋白沉积症（PAP）的快速通道资格认定
首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物在欧盟获批上市
重磅SMA基因疗法获批，定价超200万美元
FDA授予Dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征的孤儿药资格认定
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