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罕见骨巨细胞瘤临床急需药品地舒单抗注射液获批上市
FDA授予LB-001治疗甲基丙二酸血症的孤儿药资格认定
罕见心脏病迎来首个新疗法！住院率显著降低
挽救儿童患者生命 FDA批准武田新药扩大适应症
FDA授予Elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎的突破性疗法资格认定
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Poseida明星产品BCMA CAR-T获FDA授予孤儿药称号
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FDA首次批准转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病新疗法
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SNSP113继FDA后再获EMA治疗囊性纤维化孤儿药资格认定
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首款儿科肌无力综合征新药获批上市
FDA授予Umbralisib治疗边缘区淋巴瘤的孤儿药资格认定
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FDA批准辉瑞(PFE.US)两款孤儿药上市，用于治疗罕见心脏病
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Dova公司第二代口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet欧盟获批在即
罕见病新药Translarna获治疗5岁以上杜氏肌营养不良儿童
Ultomiris欧盟即将获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
Esperoct（N8-GP）获欧盟CHMP推荐批准
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罕见病新药！靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格
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