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治疗A型血友病，诺和诺德长效凝血因子获FDA批准
EMA授予TLC178治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定
FDA授予A4250治疗罕见肝病的孤儿药资格认定
新型候选基因疗法治疗遗传性血管性水肿获FDA孤儿药资格认定
全球首个纳米抗体药物！赛诺菲Cablivi获美国FDA批准，治疗罕见血栓疾病aTTP
年销$40亿不是梦！罗氏A型血友病新药Hemlibra获欧盟CHMP推荐批准，用于无VIII抑制剂群
FDA授予BBT-877治疗特发性肺纤维化的孤儿药资格认定
欧盟批准Ravicti（苯丁酸甘油酯）用于2个月内尿素循环障碍（UCD）婴儿
Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格
FDA通过MMJ孤儿药申请 为亨廷顿氏舞蹈病患者带来福音
罕见病新药！长效C5补体抑制剂Ultomiris一线治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）III期临
FDA授予IB1000系列化合物治疗GM2神经节苷脂沉积症的孤儿药资格认定
EMA授予devimistat治疗急性髓系白血病的孤儿药认定
首创药物devimistat获治疗罕见癌症的孤儿药资格认定
EMA授予SLN124治疗地中海贫血的孤儿药资格认定
FDA授予crizanlizumab预防预防镰状细胞病中血管阻塞性危象的突破性疗法资格认定
肺动脉高压新药！强生Opsumit治疗门脉性肺动脉高压（PoPH）新适应症遭美国FDA拒绝
罕见病新药！新一代合成GLP-2类似物apraglutide获美国FDA孤儿药资格，治疗短肠综合征
FDA授予基因疗法治疗肌营养不良症的孤儿药资格认定
唯一！安进公司依洛尤单抗注射液拟纳入优先审评
辉瑞tafamidis上市申请获得优先审评 有望今年获批
治疗DMD患者的新药上市申请
首创异戊烯化抑制剂治疗两种疾病获FDA突破性疗法资格认定
FDA授予Fasenra治疗嗜酸性肉芽肿性血管炎的孤儿药资格认定
诺华镰状细胞病血管闭塞危象预防药物 获突破性疗法
诺华crizanlizumab获FDA突破性疗法认定，用于预防镰状细胞病疼痛危象
FDA同日批准两种罕见血液病疗法
美国FDA授予Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）优先审查
CDE连续发布36个拟优先审评产品信息
欧盟授予Albireo回肠胆汁转运体抑制剂A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格
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