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FDA授予IB1000系列化合物治疗尼曼匹克病的孤儿药资格认定
安进Nplate获美国FDA批准，用于免疫性血小板减少症（ITP）儿科患者
FDA快速通道认定：礼来Olumiant有望打破系统性红斑狼疮新药现状
EC授予DMX-200治疗局灶性节段性肾小球硬化的孤儿药资格认定
FDA授予阿斯利康自体免疫疾病药物 Fasenra 孤儿药资格
Bridge公司提交BBT-877治疗特发性肺纤维化的新药临床研究申请
EC授予IB1000系列化合物治疗GM2神经节苷脂沉积症的孤儿药资格认定
FDA授予生长抑素类似物治疗神经内分泌肿瘤的孤儿药资格认定
EC授予IB1000系列化合物治疗尼曼匹克病的孤儿药资格认定
Aquestive公司药物Sympazan在美国上市，成首个氯巴占口腔膜剂
FDA授予生长抑素类似物治疗神经内分泌肿瘤的孤儿药资格认定
基因疗法治疗巴腾病获孤儿药资格认定
首创单克隆抗体癌症免疫疗法获孤儿药资格认定
罗氏重磅血友病新药舒友立乐®（艾美赛珠单抗）在中国获批！
FDA授予PTX-022治疗先天性甲肥厚的快速通道资格认定
首个口服疾病修饰疗法！诺华Gilenya获欧盟批准，用于多发性硬化症儿童和青少年群体
首个Lambert-Eaton肌无力综合征疗法获FDA批准
范可尼贫血基因疗法！Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格
24年来首个重大突破！Sobi公司超罕见病HLH治疗药物Gamifant获美国FDA批准
FDA授予PLN-74809治疗原发性硬化性胆管炎的孤儿药资格认定
阿斯利康首款呼吸道生物制剂：获罕见免疫病孤儿药认定
罕见肝病抑制剂获获FDA孤儿药资格认定
填补国内罕见病药物空白 杨森亿珂华氏巨球蛋白血症适应症优先获批
儿童罕见免疫缺陷 如今有新药了！
24年来首个重大突破，FDA今日批准致命罕见病首款新药
诺华Promacta获美国FDA批准，成10年来重度再生障碍性贫血（SAA）首个一线药物
FDA授予MEK抑制剂PD-0325901治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格
FDA授予PAAG15A治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
罕见病新药！Vertex公司第3款囊性纤维化药物Symdeko获欧盟批准
FDA授予A4250治疗罕见肝病的快速通道资格认定
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