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FDA授予olinciguat治疗镰状细胞病孤儿药资格
FDA授予Lenti-D™治疗脑型肾上腺脑白质营养不良的突破性疗法资格认定
FDA授予RGX-121治疗MPS II的快速通道资格认定
血友病新药Hemlibra获FDA优先审评资格
罗氏Hemlibra获得无VIII因子抑制物A型血友病治疗优先审评认定
FDA授予SELLAS公司Galinpepimut-S (GPS) 治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定
FDA批准苯丙酮尿症（PKU)新疗法 | 孤儿药
Lanadelumab治疗遗传性血管性水肿（HAE）的上市许可申请获得验证 | 资讯
FDA批准Gilenya用于治疗多发性硬化症儿科患者
FDA授予ACE-083治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的快速通道资格认定
FDA授予药物“KL1333”孤儿药地位
加拿大卫生部接受ALS新药申请并优先审查
FDA授予SYNB1618治疗苯丙酮尿症（PKU）的快速通道地位
Sarepta外显子51疗法欧盟受挫 肢带型肌营养不良新合作
EMA授予ARGX-113治疗重症肌无力的孤儿药地位
拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示（第二十八批）| 含多个罕见病用药
CDE：“如用于罕见病治疗的药物、按国家规定进行管制的药物，其BE研究批次的样品批量可低于上述要求.
RP5063获得治疗特发性肺纤维化的孤儿药地位
首款！突破性罕见病新药今日获批，治疗遗传性软骨病
法布雷病药物Galafold®在日本获批 | 孤儿药
肌萎缩新药SRK-015获孤儿药指定 两月后进入临床试验
EMA授予EHP-101治疗硬皮病的孤儿药地位
FDA授予ABO-202基因疗法治疗巴腾病的罕见儿科疾病地位
FDA授予PTI-428治疗囊性纤维化的突破性疗法地位
FDA批准FCX-013治疗局限性硬皮病的新药临床研究申请
一度遭拒，终获认可! 法布雷新药有望8月获批
罕见病新药今日获FDA突破性疗法认定
治疗罕见肿瘤，FDA批准首款多肽受体放射性核素疗法
FDA批准首个治疗嗜酸性肉芽肿性血管炎的药物
FDA授予AGT-181治疗黏多糖的快速通道地位
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