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Amicus疗法公司宣布Galafold™在加拿大获批治疗法布雷病
FDA局长：加强患者在FDA监管工作中的参与程度 | 美国患者参与咨询委员会成立 Patient A
CBIO的B型血友病药物获得FDA授予孤儿药称号
石药集团抗肿瘤药「盐酸米托醌脂质体」获美国FDA孤儿药资格
Soliris ® 再获3项新专利，专利保护延长至2027年
首个庞贝氏组合疗法获“孤儿药”认定
家族性结腺瘤息肉病患者的福音！FDA为孤儿药CPP-1X/sul开启快速跟踪通道
美国FDA授予iclaprim治疗囊性纤维化(CF)孤儿药地位
速递 | 祝贺！Amicus新药离患者更近一步
AGTC提交X-连锁视网膜色素变性的新药临床试验申请
为鼓励孤儿药上市，这10年CFDA进行了一系列改革
首个儿科肺动脉高压（PAH）治疗药物获FDA批准 | 孤儿药
监管丑闻：研究揭示FDA使用低质量研究来批准药物？
FDA扩展批准Relizorb治疗饲管进食的囊性纤维化患儿
杰特贝林HAEGARDA®获得孤儿药独占权，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作
厉害了，东阳光1类新药「伊非尼酮」获得FDA孤儿药资格认定
上市申请超50国，OCREVUS®再获澳大利亚批准，用于治疗复发和原发进展型多发性硬化
FDA授予SB-318和SB-913快速通道地位，分别用于治疗粘多糖贮积症I型和II型
Neuren制药打包1150万澳元推进雷特综合征试验
欧盟鼓励孤儿药政策与绩效分析
孤儿药市场分析之一: 罕见病背后是巨大的医疗成本
FDA放大招：未来90天内，完成目前所有积压孤儿药资格申请的审查？
FDA授予EB-101孤儿药地位，用于治疗大疱性表皮松解症（EB）
全球首款庞贝病治疗药物美而赞在中国大陆上市
CFDA关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新改革临床试验管理的相关政策》（征求意见稿）意见的公告
食品药品监管总局等四部门关于印发捐赠药品进口管理规定的通知
Sarepta制药宣布FDA将复审Eteplirsen作为治疗杜氏肌营养不良症的新药审批申请
国家食品药品监督管理总局关于征求《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见（征求意见稿）》意见
CFDA最新公告，罕见病用药首次列入加快临床药品审批名单
给CFDA有关对罕见病用药(孤儿药)注册申请加快审批的建议函
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