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基因疗法再创第一 | 罕见病，也能治！
首个治疗罕见激素失调的儿科药物
这51个品种FDA已上市 国内无人申报
多发性硬化新药物 | 孤儿药
FDA批准新疗法以防止某些A型血友病患者出血
罕见病用药进入优先审评审批通道
FDA批准罕见黏多糖贮积症新疗法
罕见病用药上市提速，临床急需药品有条件批准上市的技术指南 （征求意见稿）发布
FDA为15项临床试验提供拨款以刺激罕见病产品开发
FDA批准治疗杜氏肌营养不良症的新药临床研究申请
CFDA药审中心公布第二十五批优先审评药品注册申请名单，3个是罕见病用药
Wilson病全球创新药获FDA快速通道认定
罕见病政策法规（社保、公益篇）
罕见病政策法规（诊疗篇）
FDA批准首个治疗嗜酸性肉芽肿性血管炎的药物
罕见病政策法规（药物篇）
孤儿药定价：消除迷思和误报
全球首个治疗腓骨肌萎缩症药物FDA三期临床进展顺利 ，天士力有望加速罕见药中外双报进程
＄30亿重磅新药问世，FDA豪批多款罕见病新药
夏尔公司基因候选疗法SHP654（BAX 888）获得治疗A型血友病的孤儿药地位
“仿制药指导目录” 对罕见病的宣战？
FDA批准治疗Erdheim-Chester病患者的首个疗法
首款！FDA今日批准治疗儿童和成人MPS VII患者的创新疗法
FDA授予PBI-4050治疗特发性肺纤维化的快速通道地位
CAR-T&罕见疾病治疗的未来
血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定
FDA批准全身型重症肌无力重磅新药
FDA推动孤儿药资格审批流程再升级
FDA授予AMX0035治疗ALS的孤儿药地
治疗恶性高热的孤儿药——丹曲林钠
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