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FDA授予Processa公司PCS499治疗类脂质渐进性坏死的孤儿药资格认定
FDA授予REGENXBIO公司RGX-111基因疗法治疗MPS I的快速通道资格认定
EMA授予Wave公司WVE-210201治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药资格认定
Alexion申请批准ALXN1210用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症
欧洲首个VII型粘多糖贮积症（MPS VII）治疗药物Mepsevii即将上市
FDA批准首个Dravet综合征治疗药物
FDA批准CINRYZE®用于儿科遗传性血管性水肿患者发作的预防
使用优先审评券 Alexion提交Soliris升级版药物上市申请 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿症
FDA放行，DMD基因疗法重启临床
EMA授予Reata公司甲基巴多索隆治疗Alport综合征的孤儿药资格认定
首位患者A型血友病开始1/2期研究治疗； FDA授予HEMLIBRA治疗A型血友病的优先审查资格认定
美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格
大疱性表皮松解症、肢带型肌营养不良症新疗法获FDA罕见儿科疾病认证
美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格，治疗ATTR淀粉样变性
FDA授予olinciguat治疗镰状细胞病孤儿药资格
FDA授予Lenti-D™治疗脑型肾上腺脑白质营养不良的突破性疗法资格认定
FDA授予RGX-121治疗MPS II的快速通道资格认定
血友病新药Hemlibra获FDA优先审评资格
罗氏Hemlibra获得无VIII因子抑制物A型血友病治疗优先审评认定
FDA授予SELLAS公司Galinpepimut-S (GPS) 治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定
FDA批准苯丙酮尿症（PKU)新疗法 | 孤儿药
Lanadelumab治疗遗传性血管性水肿（HAE）的上市许可申请获得验证 | 资讯
FDA批准Gilenya用于治疗多发性硬化症儿科患者
FDA授予ACE-083治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的快速通道资格认定
FDA授予药物“KL1333”孤儿药地位
加拿大卫生部接受ALS新药申请并优先审查
FDA授予SYNB1618治疗苯丙酮尿症（PKU）的快速通道地位
Sarepta外显子51疗法欧盟受挫 肢带型肌营养不良新合作
EMA授予ARGX-113治疗重症肌无力的孤儿药地位
拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示（第二十八批）| 含多个罕见病用药
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