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FDA授予DCCR治疗小胖威利综合征的快速通道资格认定
首款治疗罕见肾上腺肿瘤药物获FDA审批
FDA授予Lenabasum治疗皮肌炎的孤儿药资格认定
FDA和EMA授NZ-701治疗该钙化疾病的孤儿药资格认定
FDA批准鱼油注射剂上市，为早产儿提供营养 | 肠外营养相关胆汁淤积
进入欧盟监管快车道 蓝鸟生物基因疗法申请用于地中海贫血
FDA授予ASN120290治疗罕见神经退行性疾病的孤儿药资格认定
拜耳A型血友病新药Kovaltry获批在中国上市
新药被欧洲各药物监管机构用于治疗遗传性血管性水肿
EMA授予Omaveloxolone治疗这一退行性神经肌肉疾病的孤儿药资格认定
全球首个XPO1抑制剂selinexor进入监管审查
FDA授予CUTX-101治疗经典型Menkes病的快速通道资格认定
首个多发性硬化口服治疗药物奥巴捷®在华获批
FDA授予ACE-083治疗面肩肱型肌营养不良症的孤儿药资格认定
辉凌重组人生长激素Zomacton获美国FDA批准，用于4种儿科矮小症 | 特纳等
FDA授予多韦替尼治疗AdCC孤儿药资格认定
FDA授予Processa公司PCS499治疗类脂质渐进性坏死的孤儿药资格认定
FDA授予REGENXBIO公司RGX-111基因疗法治疗MPS I的快速通道资格认定
EMA授予Wave公司WVE-210201治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药资格认定
Alexion申请批准ALXN1210用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症
欧洲首个VII型粘多糖贮积症（MPS VII）治疗药物Mepsevii即将上市
FDA批准首个Dravet综合征治疗药物
FDA批准CINRYZE®用于儿科遗传性血管性水肿患者发作的预防
使用优先审评券 Alexion提交Soliris升级版药物上市申请 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿症
FDA放行，DMD基因疗法重启临床
EMA授予Reata公司甲基巴多索隆治疗Alport综合征的孤儿药资格认定
首位患者A型血友病开始1/2期研究治疗； FDA授予HEMLIBRA治疗A型血友病的优先审查资格认定
美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格
大疱性表皮松解症、肢带型肌营养不良症新疗法获FDA罕见儿科疾病认证
美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格，治疗ATTR淀粉样变性
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