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FDA授予Miransertib治疗PIK3CA相关过度生长病谱的快速通道资格认定
FDA授予Pamrevlumab治疗特发性肺纤维化的快速通道资格认定
自身免疫性皮肤病药物获FDA快速通道资格认定
FDA授予CX-01治疗急性髓细胞白血病的快速通道资格认定
FDA批准罕见白血病新疗法
基因疗法获FDA快速通道资格认定
首个和目前唯一治疗ALS的易于吞咽的液体被批准
研究性基因疗法再获孤儿药资格认定
首个也是唯一吸入给药的白介素-1受体拮抗剂获批
Mepsevii™在欧洲获批治疗MPS
Cablivi™在欧洲获批治疗罕见凝血障碍症
临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市 | 关注
FDA授予AT132治疗X连锁肌小管性肌病的再生医学先进疗法资格认定
首个RNAi疗法及RNA药物在欧盟获批
喜讯连连！又一药物获FDA孤儿药资格认定
先天性鱼鳞病治疗药物获孤儿药资格认定
FDA授予CLR 131治疗罕见肉瘤的儿科罕见病资格认定
FDA授予Bertilimumab治疗大疱性类天疱疮的孤儿药资格认定
FDA授予AL001治疗该痴呆症的孤儿药资格认定
FDA授予LIVANTRA™治疗肺动脉高压的孤儿药资格认定
20年等待！FDA批准首个基于诺奖技术的新疗法
FDA授予GPS治疗多发性骨髓瘤快速通道资格认定
FDA授予NSI-189治疗天使综合征的孤儿药资格认定
FDA批准首个治疗囊性纤维化患儿基础病因的药物
FDA授予PLN-74809治疗特发性肺纤维化的孤儿药资格认定
FDA授予AGT-184治疗黏多糖贮积症的孤儿药资格认定
FDA批准Poteligeo用于治疗Sézary综合征等两种罕见疾病
降血脂里程碑！中国首个PCSK9抑制剂瑞百安®获批上市
FDA批准ORKAMBI®作为首个治疗囊性纤维化的药物
重磅：惠及数十种罕见疾病，48种境外已上市临床急需新药的名单
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