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FDA授予Palovarotene治疗骨病的儿科罕见病资格认定
逆代谢设计新型抗凝血剂tecarfarin获美国FDA授予孤儿药资格
罗氏A型血友病新药Hemlibra获欧盟批准，用于无VIII抑制剂群体
青光眼新组合疗法获批 疗效优于常见疗法
新基新型多发性硬化症口服药ozanimod申请上市
FDA 授予TransCon CNP治疗软骨发育不全的孤儿药资格认定
FDA授予OSP-101治疗闭塞性细支气管炎的孤儿药物资格认定
FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩的孤儿药认定
FDA授予基质替代疗法治疗罕见代谢疾病的孤儿药资格认定
FDA授予WP1066治疗罕见脑瘤的孤儿药资格认定
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市
首个成人罕见凝血疾病疗法获批
FDA首次授予多系统萎缩药物孤儿药资格认定
FDA授予BL-8040治疗胰腺癌的孤儿药资格认定
FDA授予RGX-181基因疗法治疗巴腾病的儿科罕见病资格认定
口服多发性硬化症新药！百健Vumerity获美国FDA受理，打造升级版Tecfidera！
罕见病新药！小野制药推出Demser(甲基酪氨酸)
重磅喜讯！Biogen脊髓性肌萎缩症新药Spinraza在中国获批上市
真性红细胞增多症(PV)新药！台湾药华医药Besremi获欧盟批准，成首个治疗PV的干扰素
Amicus公司AT-GAA治疗庞贝氏病获突破性疗法认定
治疗A型血友病，诺和诺德长效凝血因子获FDA批准
EMA授予TLC178治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定
FDA授予A4250治疗罕见肝病的孤儿药资格认定
新型候选基因疗法治疗遗传性血管性水肿获FDA孤儿药资格认定
全球首个纳米抗体药物！赛诺菲Cablivi获美国FDA批准，治疗罕见血栓疾病aTTP
年销$40亿不是梦！罗氏A型血友病新药Hemlibra获欧盟CHMP推荐批准，用于无VIII抑制剂群
FDA授予BBT-877治疗特发性肺纤维化的孤儿药资格认定
欧盟批准Ravicti（苯丁酸甘油酯）用于2个月内尿素循环障碍（UCD）婴儿
Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格
FDA通过MMJ孤儿药申请 为亨廷顿氏舞蹈病患者带来福音
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