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大冢固定剂量组合口服疗法ASTX727(cedazuridine+地西他滨)获美国FDA孤儿药资格
EC授予Mirdametinib治疗1型神经纤维瘤病的孤儿药资格认定
欧洲批准首个视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物
Nipocalimab治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的2/3期试验启动并获得FDA快速通道资格认定
FDA授予反义药物DYN101治疗中央核肌病的孤儿药资格认定
Emalex首创多巴胺D1受体拮抗剂ecopipam获美国FDA授予快速通道资格
FDA授予SIG-001治疗血友病的孤儿药资格认定
首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物！Alexion补体C5抑制剂Soliris第4个适应症欧
FDA授予STK-001治疗Dravet综合征的孤儿药资格认定
首个植物来源大麻素药物Epidyolex(大麻二醇)欧盟批准在即，治疗2种罕见儿科癫痫
Chrysalis多肽药物TP508获FDA孤儿药资格认定
FDA授予NPT520-34治疗ALS的孤儿药资格认定
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 治疗“泡泡男孩病”
阿斯利康奥希替尼新适应症申请即将获批
EMA授予Reldesemtiv治疗脊髓性肌萎缩症的孤儿药资格认定
Ultragenyx公司向FDA提交UX007治疗长链脂肪酸氧化障碍的新药上市申请
三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)获美FDA优先审查，治疗90%患者
DMD新药今日遭拒，还有哪些疗法值得患者期待？
Vertex潜在重磅疗法获优先审评资格，有望明年3月获批
FDA授予KO-539治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
FDA和EMA授予首创新药Elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎的孤儿药资格认定
FDA授予OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征的再生医学先进疗法资格认定
FDA批准罕见骨髓疾病新疗法
赛诺菲创新RNAi疗法在中国获批临床，治疗血友病
国家药品监督管理局批准依达拉奉用于治疗ALS
FDA授予MB-102治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
福泰制药向FDA提交三联疗法治疗囊性纤维化的新药上市申请
拓臻生物合作伙伴新药获FDA和EMA孤儿药认定，治疗原发性胆汁性胆管炎
FDA授予DCR-PHXC治疗原发性高草酸尿血症的突破性疗法资格认定
高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症（AHP）获美国FDA优先审查
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