Neuropore疗法公司（Neuropore Therapies, Inc）今日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予NPT520-34治疗肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）的孤儿药资格认定。该资格认定将促进NPT520-34的开发，从而治疗这种目前疗法有限的衰弱性疾病。

此外，Neuropore公司报告成功完成NPT520-34针对健康志愿者的初始、单剂量、安全性和食物影响研究。公司目前正在一项多剂量安全性研究，针对健康志愿者评估NPT520-34重复给药的安全性、耐受性和药代动力学。

Neuropore公司总裁兼首席执行官Errol De Souza说：“FDA孤儿产品开发办公室授予NPT520-34治疗ALS的孤儿药资格认定让我们非常高兴。ALS是一种毁灭性疾病，存在很高的未满足医疗需求。我们已经确定了在ALS和帕金森病动物模型中实现有效血浆药物暴露的安全、可耐受的单次口服剂量，目前正在针对健康志愿者进行多剂量研究，评估NPT520-34的安全性、耐受性和药代动力学，以及生物标志物，之后将开展患者治疗研究。”

NPT520-34是一种口服生物可用并能够穿透血脑屏障的小分子。作用模式是减弱小胶质细胞和星形胶质细胞介导的神经炎症，从而分别减轻ALS、帕金森病和阿尔茨海默病等神经退行性疾病动物模型中超氧化物歧化酶-1、α-突触核蛋白和β-淀粉样蛋白等神经病理性蛋白的负担。Neuropore公司目前正在寻求开发NPT520-34用于治疗ALS和帕金森病。

关于肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）

ALS是一种目前无法治愈的毁灭性、进行性神经疾病。据估计，美国每年有超过5000例新诊断ALS病例，任意时点都有16000名美国人患有该病。只有10%的ALS患者生存期能够超过10年。

关于NPT520-34

NPT520-34是一种临床阶段口服生物可利用的小分子，能够减少神经炎症的星形胶质细胞和小胶质细胞标志物，对帕金森病动物模型的神经病理学和运动功能具有强大的有益作用。NPT520-34在ALS和阿尔茨海默病动物模型中也表现出可以减少神经炎症和神经病理学标志物的表达。目前正在针对健康志愿者的1期临床研究中评估NPT520-34的安全性、药代动力学和靶点结合性。预计将在2020年开始治疗神经退行性疾病患者的基于生物标志物的机制验证研究。

外文：Neuropore Received Orphan Drug Designation for NPT520-34 for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis