【两项在12岁及以上囊性纤维化（CF）患者中进行的全球3期研究获得的阳性结果支持此申请，参与患者携带一个F508del突变和一个最小功能突变，或携带两个F508del突变】

福泰（Vertex）制药股份有限公司近日宣布向美国食品和药品管理局（FDA）提交VX-445（elexacaftor）/tezacaftor/ivacaftor三联方案的新药申请（NDA）。

新药申请中包括优先审评的请求，如果获批优先审评权，FDA对新药申请的审核时间将缩短至自提交申请起8个月内，而非提交申请起12个月的标准审核时间。

此前公布的两项全球3期研究的阳性结果支持本次的新药申请，这两项研究分别为：一项为在携带F508del突变和一个最小功能突变的患者中进行的为期24周的3期研究；一项为在携带两个F508del突变的患者中进行的为期4周的3期研究。两项3期研究均以肺功能（一秒用力呼气容积预测百分比，ppFEV1）作为主要终点，研究数据显示ppFEV1的改善达到了统计学显著水平，所有关键的次要终点亦是如此。在这些研究中，三联方案总体上耐受性良好。

“我们坚持不懈地专注于将VX 445（elexacaftor）/tezacaftor/ivacaftor三联方案从研究阶段推进到临床开发和监管提交阶段。”福泰制药执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani博士说，“提交新药申请是朝着我们目标迈出的重要一步，我们的目标是将这种用药方案带给最大的CF患者群体，我们目前还没有获批药物提供给这些患者；同时也能为携带有两个F508del突变的患者带来显著提高的疗效。在新药申请方面我们将继续与FDA合作，并期待这种三联方案成为CF患者新的治疗方案。”

2018年5月，VX-445（elexacaftor）/tezacaftor/ivacaftor治疗方案在美国获得“突破性疗法资格（BTD）”。BTD是一个旨在加快开发和审查治疗严重疾病药物的程序，适用于前期临床数据表明该药物可能在重要的临床终点上具有远超现有药物临床疗效的情况。

>>>关于囊性纤维化

囊性纤维化（CF）是一种罕见的、影响寿命的遗传病，北美、欧洲和澳大利亚的总患病人数约为75000人。

CF由囊性纤维跨膜转导调节因子（CFTR）基因突变导致的CFTR蛋白缺陷或缺失引起。儿童必须从父母双方各继承一个有缺陷的CFTR基因才会患CF。目前已知的CFTR基因突变有近2000种。其中一些突变通过在细胞表面产生功能缺失或数量过少的CFTR蛋白导致CF，部分突变可以通过基因检测或基因型检测来确定。CFTR蛋白功能缺陷或缺失会导致多种器官的细胞内外盐和水流通不畅。这种情况在肺部会导致异常浓稠的粘液积聚，使许多患者出现慢性肺部感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。死亡的中位年龄约为35岁。

外文：https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-submits-new-drug-application-us-fda-triple-combination