Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA）并授予了优先审查。

该NDA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，或携带2个F508del突变的患者。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年3月19日。去年5月，FDA授予了这款三联疗法突破性药物资格（BTD）。

该NDA基于2项全球性III期临床研究的积极结果。其中一项是针对携带一个F508del突变和一个最小功能突变CF患者的24周III期研究，另一项是针对携带2个F508del突变CF患者的4周III期研究。2项研究结果均显示，主要终点（肺功能，ppFEV1）和全部关键次要终点均有显著改善。在这些研究中，三联疗法的耐受性良好。

囊性纤维化（CF）是由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病，该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难及反复感染。

Vertex执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani医学博士表示：“如果获得批准，这款三联疗法将是CF治疗的一个重大进展，将为目前剩下的最大一组仍没有药物获批的CF患者群体（即：携带一个F508del突变和一个最小功能突变）以及为携带2个F508del突变CF患者提供显著增强的临床益处。我们将继续与FDA合作，并期待着这款三联疗法成为CF患者新的治疗方案。”

有分析师预测，这款三联疗法有望将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。如果获得批准，这款三联疗法将改变CF的治疗方式，同时也将改变Vertex公司的命运，将帮助该公司收回多年来的研发支出和投资者支持。

Vertex公司现有的CF治疗方案包括Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）和Symkevi/Symdeko（tezacaftor/ivacaftor），可治疗全球40000例患者，而这款新的三联疗法可帮助多达68000例患者，约占所有CF患者的90%。

今年早些时候，投行William Blair分析师预测，Vertex公司的CF专营权最终将达到102亿美元的峰值销售，占据市场份额的80-85%。当该公司的主要竞争对手Proteostatis Therapeutics公布令人失望的三联疗法临床项目数据时，这一预测得到了加强。（生物谷Bioon.com）

原文出处：FDA Accepts New Drug Application for VX-445 (Elexacaftor), Tezacaftor and Ivacaftor Combination Treatment