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Chrysalis多肽药物TP508获FDA孤儿药资格认定
FDA授予NPT520-34治疗ALS的孤儿药资格认定
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 治疗“泡泡男孩病”
阿斯利康奥希替尼新适应症申请即将获批
EMA授予Reldesemtiv治疗脊髓性肌萎缩症的孤儿药资格认定
Ultragenyx公司向FDA提交UX007治疗长链脂肪酸氧化障碍的新药上市申请
三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)获美FDA优先审查，治疗90%患者
DMD新药今日遭拒，还有哪些疗法值得患者期待？
Vertex潜在重磅疗法获优先审评资格，有望明年3月获批
FDA授予KO-539治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
FDA和EMA授予首创新药Elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎的孤儿药资格认定
FDA授予OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征的再生医学先进疗法资格认定
FDA批准罕见骨髓疾病新疗法
赛诺菲创新RNAi疗法在中国获批临床，治疗血友病
国家药品监督管理局批准依达拉奉用于治疗ALS
FDA授予MB-102治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
福泰制药向FDA提交三联疗法治疗囊性纤维化的新药上市申请
拓臻生物合作伙伴新药获FDA和EMA孤儿药认定，治疗原发性胆汁性胆管炎
FDA授予DCR-PHXC治疗原发性高草酸尿血症的突破性疗法资格认定
高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症（AHP）获美国FDA优先审查
FDA批准首个罕见关节肿瘤疗法
罕见病新药！欧盟授予百济神州合作伙伴SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib孤
欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)
UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
FDA授予LB-001治疗甲基丙二酸血症的儿科罕见病资格认定
FDA授予Imfinzi治疗小细胞肺癌的孤儿药资格认定
史上最贵药物Zolgensma上市 脊髓性肌萎缩症再添重磅
速递 | 创新酶替代疗法获得FDA突破性疗法认定，治疗儿童遗传病
FDA授予LM-030治疗内瑟顿综合征的儿科罕见病资格认定
EMA授予AR-501治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
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