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Nanatinostat喜获孤儿药资格认定
罕见病新药！UX007 2019年中申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病
杜氏肌营养不良(DMD)新药！pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药
Tinostamustine获得孤儿药资格认定
Viela Bio斩获首个突破性疗法认定
FDA授予AMT-130基因疗法快速通道资格认定
NF：新药获得突破性疗法资格认定
新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
FDA批准HMI-102治疗PKU的新药临床研究申请
FDA授予E4治疗新生儿脑病的孤儿药资格认定
FDA授予ABO-101治疗MPSIIIB的快速通道资格认定
70%患者肿瘤缩小，神经纤维瘤新药获FDA突破性疗法认定
FDA授予PRM-151治疗特发性肺纤维化的突破性疗法资格认定
FDA授予RVT-801治疗法伯病的快速通道和儿科罕见病资格认定
武田皮下注射剂型Entyvio治疗炎症性肠病在欧盟进入审查
靶向RNA疗法显著改善肌萎缩 即将向FDA递交新药申请
一周两款多发性硬化症新药上市，德国默克口服疗法获FDA批准
美国FDA授予酶替代疗法RVT-801治疗法韦尔病的孤儿药资格和快速通道资格
FDA授予Seladelpar治疗罕见免疫性肝病的突破性疗法资格认定
继发进展多发性硬化症首个口服药物获批！预计下周在美上市
FDA授予Tecarfarin预防ESRD和AFib患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格认定
美国FDA批准Sunosi治疗发作性睡病和阻塞性睡眠呼吸暂停相关白天过度嗜睡
FDA授予Seladelpar治疗罕见免疫性肝病的突破性疗法资格认定
新药获FDA授予的孤儿药资格，新锐B轮融资6300万美元
EMA授予RT001治疗罕见儿童神经退行性疾病的孤儿药资格认定
FDA授予Odiparcil治疗黏多糖贮积症的儿科罕见病资格认定
勃林格殷格翰口服多激酶抑制剂nintedanib在美国和欧盟提交新适应症申请
FDA授予Etoposide Toniribate治疗胆管癌的孤儿药资格认定
FDA授予AT-GAA治疗溶酶体贮积症的突破性疗法资格认定
FDA授予Calliditas公司治疗原发性胆汁性胆管炎的孤儿药资格认定
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