TG Therapeutics公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其磷酸肌醇-3-激酶（PI3K）δ抑制剂umbralisib（TGR-1202）治疗全部3种类型边缘区淋巴瘤（Marginal Zone Lymphoma，MZL）的孤儿药资格认定。

Umbralisib单药疗法正在2b期UNITY-NHL注册指导性临床试验中进行评估。UNITY-NHL试验的MZL组目前正在评估单剂umbralisib治疗曾接受至少一次抗-CD20疗法的MZL患者的安全性和有效性。FDA最近还授予了umbralisib突破性疗法资格认定。

“获得umbralisib治疗MZL患者的孤儿药认定是我们承诺为B细胞恶性肿瘤（包括罕见病比如MZL）患者开发新型疗法的又一个重要里程碑，”TG Therapeutics公司首席执行官兼执行董事长Michael S. Weiss说，“UNITY-NHL试验中MZL组目前的中期结果让我们备受鼓舞，期待今年晚些时候该组发布的最终数据，并期待与FDA讨论试验结果，目标是在年底前申请加速批准umbralisib。”

FDA将孤儿药地位授予那些用于安全有效地治疗、诊断或预防罕见病（美国患者数量少于20万的疾病）的药物和生物制品。孤儿药项目能够为药物开发者提供益处和激励措施，包括药物获批上市之日起7年的市场独占权、FDA使用者费用减免和临床研究费用的税收抵免。

关于边缘区淋巴瘤（Marginal Zone Lymphoma，MZL）

MZL由一组最初从淋巴组织边缘区开始形成的惰性（缓慢生长）B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHLs）组成，每年有大约7500名新诊断患者，是第三常见的B细胞NHL，占所有NHL病例的8%。MZL包括3种不同的亚型：淋巴结外边缘区淋巴瘤、淋巴结边缘区淋巴瘤（NMZL）和脾边缘区淋巴瘤（SMZL）。

原文标题：TG Therapeutics Receives Orphan Drug Designation for Umbralisib from the U.S. Food and Drug Administration for the Treatment of Marginal Zone Lymphoma