CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals Incorporated近日宣布，美国食品与药物管理局（FDA）授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（transfusion-dependentbeta thalassemia，TDT）的快速通道资格认定。CTX001是一种为严重血红蛋白病患者开发的研究性、自体、基因编辑的造血干细胞疗法。

FDA将快速通道资格认定授予那些用于治疗严重或危及生命的疾病而且有潜力解决重大未满足医疗需求的研究性疗法，从而促进其开发并加速审查。获得该认定的药物将从与FDA更频繁的会晤和沟通中获得多方面益处，如果满足相关标准，生物制品许可申请（BLA）将有资格得到优先审查、滚动审查或加速批准。

2019年2月，CRISPR和福泰公司宣布，CTX001治疗TDT患者的1/2期临床研究完成首名患者给药。该1/2期非盲试验的目的是评估单剂量CTX001治疗18-35岁TDT患者的安全性和有效性。两家公司还在评估CTX001用于治疗镰状细胞病（SCD），并于2019年1月获得FDA授予治疗SCD的快速通道资格认定。两家公司2019年2月宣布，CTX001治疗重症SCD患者的美国1/2期临床研究招募首名患者，预计2019年年中开始给药。两项研究的招募工作正在进行中。

关于CTX001

CTX001是一种研究性体外CRISPR基因编辑疗法，目前正在评估用于治疗TDT或重症SCD患者，患者的造血干细胞被设计为在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是一种载氧血红蛋白，出生时天然存在，随后会被成人形式血红蛋白所取代。CTX001能够提高HbF水平，有潜力缓解TDT患者的输血需求以及SCD患者痛苦而使人虚弱的镰状危象。

CTX001正在CRISPR和福泰公司之间的联合开发和商业化协议下进行开发。

原文标题：CRISPR Therapeutics and Vertex Announce FDA Fast Track Designation for CTX001 for the Treatment of Beta Thalassemia