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罕见病新药！长效C5补体抑制剂Ultomiris一线治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）III期临
FDA授予IB1000系列化合物治疗GM2神经节苷脂沉积症的孤儿药资格认定
EMA授予devimistat治疗急性髓系白血病的孤儿药认定
首创药物devimistat获治疗罕见癌症的孤儿药资格认定
EMA授予SLN124治疗地中海贫血的孤儿药资格认定
FDA授予crizanlizumab预防预防镰状细胞病中血管阻塞性危象的突破性疗法资格认定
肺动脉高压新药！强生Opsumit治疗门脉性肺动脉高压（PoPH）新适应症遭美国FDA拒绝
罕见病新药！新一代合成GLP-2类似物apraglutide获美国FDA孤儿药资格，治疗短肠综合征
FDA授予基因疗法治疗肌营养不良症的孤儿药资格认定
唯一！安进公司依洛尤单抗注射液拟纳入优先审评
辉瑞tafamidis上市申请获得优先审评 有望今年获批
治疗DMD患者的新药上市申请
首创异戊烯化抑制剂治疗两种疾病获FDA突破性疗法资格认定
FDA授予Fasenra治疗嗜酸性肉芽肿性血管炎的孤儿药资格认定
诺华镰状细胞病血管闭塞危象预防药物 获突破性疗法
诺华crizanlizumab获FDA突破性疗法认定，用于预防镰状细胞病疼痛危象
FDA同日批准两种罕见血液病疗法
美国FDA授予Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）优先审查
CDE连续发布36个拟优先审评产品信息
欧盟授予Albireo回肠胆汁转运体抑制剂A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格
FDA授予基因疗法治疗罕见病的孤儿药资格认定
FDA授予双功能免疫疗法M7824治疗胆管癌的孤儿药资格认定
美国FDA授予CD123靶向CAR-T细胞疗法MB-102治疗BPDCN的孤儿药资格
EMA建议授予SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症的孤儿药资格认定
最好的假日礼物！FDA连批三款新药
FDA优先审查Tecentriq联合化疗治疗广泛期小细胞肺癌的申请
罕见病基因疗法AVXS-101获优先审评
lonafarnib再获突破性疗法认定 治疗早老症
首个国产PD-1抗体药物特瑞普利单抗注射液获批上市
脊髓性肌萎缩症（SMA）新药！罗氏口服药物risdiplam获欧盟优先药物资格（PRIME）
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