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FDA授予Tecarfarin预防ESRD和AFib患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格认定
美国FDA批准Sunosi治疗发作性睡病和阻塞性睡眠呼吸暂停相关白天过度嗜睡
FDA授予Seladelpar治疗罕见免疫性肝病的突破性疗法资格认定
新药获FDA授予的孤儿药资格，新锐B轮融资6300万美元
EMA授予RT001治疗罕见儿童神经退行性疾病的孤儿药资格认定
FDA授予Odiparcil治疗黏多糖贮积症的儿科罕见病资格认定
勃林格殷格翰口服多激酶抑制剂nintedanib在美国和欧盟提交新适应症申请
FDA授予Etoposide Toniribate治疗胆管癌的孤儿药资格认定
FDA授予AT-GAA治疗溶酶体贮积症的突破性疗法资格认定
FDA授予Calliditas公司治疗原发性胆汁性胆管炎的孤儿药资格认定
FDA授予Palovarotene治疗骨病的儿科罕见病资格认定
逆代谢设计新型抗凝血剂tecarfarin获美国FDA授予孤儿药资格
罗氏A型血友病新药Hemlibra获欧盟批准，用于无VIII抑制剂群体
青光眼新组合疗法获批 疗效优于常见疗法
新基新型多发性硬化症口服药ozanimod申请上市
FDA 授予TransCon CNP治疗软骨发育不全的孤儿药资格认定
FDA授予OSP-101治疗闭塞性细支气管炎的孤儿药物资格认定
FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩的孤儿药认定
FDA授予基质替代疗法治疗罕见代谢疾病的孤儿药资格认定
FDA授予WP1066治疗罕见脑瘤的孤儿药资格认定
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市
首个成人罕见凝血疾病疗法获批
FDA首次授予多系统萎缩药物孤儿药资格认定
FDA授予BL-8040治疗胰腺癌的孤儿药资格认定
FDA授予RGX-181基因疗法治疗巴腾病的儿科罕见病资格认定
口服多发性硬化症新药！百健Vumerity获美国FDA受理，打造升级版Tecfidera！
罕见病新药！小野制药推出Demser(甲基酪氨酸)
重磅喜讯！Biogen脊髓性肌萎缩症新药Spinraza在中国获批上市
真性红细胞增多症(PV)新药！台湾药华医药Besremi获欧盟批准，成首个治疗PV的干扰素
Amicus公司AT-GAA治疗庞贝氏病获突破性疗法认定
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