CNS是一家专门开发治疗脑和中枢神经系统原发性和转移性癌症新疗法的生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其主要产品Berubicin治疗恶性胶质瘤（malignant gliomas）孤儿药资格认定。

“我们很高兴我们主要候选药物Berubicin获得了孤儿药资格认定。这一资格认定为Berubicin提供了一些特权，可以加速其治疗恶性胶质瘤的开发，并使CNS获得产品批准后的市场独占权。” CNS制药公司首席执行官John Climaco表示，“在Berubicin治疗胶质母细胞瘤（世界上最具侵袭性的癌症之一）的1期试验中，44%的患者在无进展生存期方面表现出显著改善，一名患者达到完全缓解。我们期待继续执行我们的战略计划，并在今年晚些时候启动一项2期试验，以评估Berubicin对胶质母细胞瘤患者的疗效。”

CNS首席医疗官SandraSilberman博士说：“我们很高兴继续推动Berubicin的开发，并致力于解决未满足的关键医疗需求。胶质母细胞瘤目前只有14.6个月的低存活率。我们认为，基于有限的临床数据，Berubicin是首个穿透成人血脑屏障的蒽环类药物，为恶性胶质瘤的治疗提供了一种潜在的新疗法。”

FDA授予治疗罕见病的产品“孤儿药”资格认定，为研发药物或生物制品的赞助者提供一系列激励措施。FDA将罕见病定义为在任何给定时间影响美国20万人以下人的疾病。由于患者人数少，如果没有政府项目来支持这些罕见病的经济可行性，那么治疗这些疾病在经济上是不可行的。孤儿药资格认定旨在促进罕见病药物的开发，并为药物开发者提供一系列好处，包括合格临床试验费用的税收抵免、某些FDA申请费用的豁免，以及产品批准后七年的市场独占权。

关于Berubicin

Berubicin是一种蒽环类药物，是一类抗癌药物，是最有效的化疗药物之一，对多种癌症都有效。蒽环类药物被设计利用自然过程诱导靶向癌细胞的脱氧核糖核酸（DNA）损伤，即通过干扰拓扑异构酶II（一种促进细胞增殖的关键酶）的作用。Berubicin治疗脑癌患者显示出积极的反应，包括由Reata进行的1期人类临床试验中的一个持久的完全缓解。

外文：CNS Announces the FDA has Granted Orphan Drug Designation for Brain Cancer Drug Berubicin