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治疗GM1型神经节苷脂沉积病，Axovant基因疗法AXO-AAV-GM1获罕见儿科疾病认定
Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂获美国FDA批准，大幅缩短治疗时间！
FDA批准治疗胱胺酸症相关眼部症状新型实验疗法
辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批 | 重磅
近14年来首个治疗罕见血液病的药物获FDA批准
治疗庞贝病（糖原累积病Ⅱ型），赛诺菲创新酶替代疗法的上市申请获EMA受理
治疗神经元蜡样质脂褐质沉积症，AT-GTX-501获EMA优先药物（PRIME）认定
治疗杜氏肌营养不良，辉瑞基因疗法获快速通道资格
罕见病底物替代疗法！美国FDA授予fosdenopterin优先审查：治疗A型钼辅因子缺乏症（MoC
儿童软骨发育不全新药上市许可申请获EMA受理
治疗C型尼曼匹克病药物已完成FDA新药申请的滚动申报
纽福斯生物眼科基因疗法获FDA孤儿药资格
FDA授予SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科罕见病资格认定
first-in-class”创新疗法获FDA优先审评资格，治疗罕见溶酶体贮积疾病
EMA授予SLS-005治疗黏多糖贮积症3型孤儿药资格认定
FDA授予基因疗法治疗CLN7型Batten病孤儿药资格认定
中国首个黏多糖贮积症Ⅱ型酶替代疗法，北海康成罕见病新药获批上市
FDA授予Tolinapant治疗T细胞淋巴瘤孤儿药资格认定
武田Entyvio(安吉优)皮下制剂美国项目更新，静脉制剂在中国上市!
Mirum Pharmaceuticals向FDA提交maralixibat的滚动新药申请
FDA授予DNA药物治疗复发性呼吸道乳头瘤病孤儿药资格认定
临床急需罕见病新药「阿加糖酶α」在中国获批，治疗法布雷病
FDA授予基因疗法治疗CLN7型Batten病孤儿药资格认定
FDA授予 Ganaxolone治疗CDKL5缺乏症儿科罕见病资格认定
停摆进展，延续可能 | 多发性硬化国家一类新药万立能®（西尼莫德）开出首张处方
法布里病患者福音！创新基因疗法获FDA快速通道资格
FDA批准含大麻有效成分药物治疗罕见病癫痫发作
SRK-015获美国FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗脊髓性肌萎缩症
治疗最常见侏儒症类型 BioMarin向美国FDA递交新药申请
诺华皮下注射CD20抗体获FDA批准治疗多发性硬化
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