Project ALS是一家非盈利组织，为寻求肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）首个治疗方法研究提供资助，该组织前不久宣布食品和药物管理局（FDA）已授予prosetin治疗ALS的孤儿资格认定。Prosetin是哥伦比亚大学科学家开发的一种口服脑渗透剂MAP4激酶抑制剂，用于治疗ALS。Project ALS资助prosetin的临床前开发，并赞助其转化和潜在的临床开发。

孤儿药资格认定是1983年美国《孤儿药物法》确立的一个资格认定，为开发治疗在美国影响少于20万人疾病的药物、生物制剂和设备提供了激励。通过获得孤儿药物资格认定，prosetin现在有资格享受包括获批后7年的市场独占权，免除FDA的使用费，FDA在临床试验设计方面的援助，以及临床研究的税收抵免等福利。

Project ALS的联合创始人和负责人Meredith Estess说，“孤儿药资格认定的获得对我们而言是一个重要的里程碑。虽然prosetin的开发是我们对ALS患者的承诺而推动的一项非盈利努力，但我们很自豪能够像任何制药公司一样严格和勤勉地监督这一过程。”

关于Project ALS

1998年Jenifer Estess确诊为ALS后，她和家人和朋友一起创建了Project ALS。Project ALS改变了ALS研究的范式，要求其资助的研究人员和医生以小团队的形式合作，朝着以结果为导向的责任制的新标准迈进。20年来，Project ALS项目监督了25个先进机构富有成效的研究合作，最终发现了60多个ALS基因，开发了世界上第一个ALS患者模型，目前正在加速ALS的药物测试和临床试验。

外文：Project ALS Granted FDA Orphan Drug Designation for Prosetin for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis