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首个治疗系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)的生物药!
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在欧盟即将获批上市，在中国已进入审查！
Alagille综合征药物的新药申请提交已完成
罕见病病基因疗法获FDA儿科罕见病和孤儿药资格认定
镰刀型细胞贫血基因疗法获EMA优先药物资格认定
全球首个治疗黏多糖贮积症2型的注射液获批
腺样囊性癌药物获FDA孤儿药资格认定
腺样囊性癌药物获FDA孤儿药资格认定
嗜酸性食管炎药物获FDA快速通道资格认定
特发性肺纤维化药物获FDA孤儿药资格认定
骨髓纤维化药物在欧获批
罕见遗传性癫痫基因疗法获儿科罕见病和孤儿药资格认证
肝素诱导性血小板减少症药物获FDA孤儿药资格认定
杜氏肌营养不良症药物获FDA孤儿药资格认定
百时美施贵宝血液病创新药Luspatercept上市申请获CDE优先审评
6个溶酶体贮积症药物获FDA儿科罕见病资格认定
首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物！
重症肌无力(MG)新药！国家药监局授予和铂医药FcRn靶向抗体巴托利单抗突破性药物资格!
全球首个早衰症药物！首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy在美国上市：寿命平均延长2.5年!
SLC6A1癫痫基因疗法获FDA儿科罕见病和孤儿药资格认定
ALS药物获EMA孤儿药资格认定
MSK斯隆儿童医院新药获FDA批准，用于高危神经母细胞瘤
四款创新药拟纳入突破性治疗品种，来自武田、和铂医药、赛诺菲/阿斯利康
治疗系统性硬化症，局部用内皮素受体拮抗剂TMB-003获美国FDA孤儿药资格
突破性罕见病药今日在中国获批 治疗X连锁低磷血症
FDA授予治疗结节病的XTMAB-16孤儿药资格认定
甲基丙二酸血症和丙酸血症药物获FDA孤儿药资格认定
不依靠病毒载体，Amryt公司罕见皮肤病基因疗法AP103获美国FDA孤儿药资格
3款新药拟纳入优先审评，来自恒瑞医药、康宁杰瑞/思路迪医药、苏庇医药
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！辉瑞每周一次长效药物somatrogon在美国进入审查！
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