Santhera制药公司（Santhera Pharmaceuticals）近日宣布SYROS研究结果：在真实世界条件下，艾地苯醌（idebenone）长期治疗可持续降低杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）患者呼吸功能丢失速度，时间长达6年。这项长期数据进一步支持艾地苯醌改变呼吸功能下降进程及延缓临床进展的潜力。

SYROS研究是一项对长期、回顾性、真实世界数据的前瞻性采集，数据来自完成III期DELOS临床试验并随后在扩大用药项目（Expanded Access Programs, EAPs）下接受艾地苯醌（900mg/天）治疗平均4.2年（范围2.4-6.1年）的患者（18/64）。这项研究的主要目的是评估与接受艾地苯醌治疗前的状态相比，维持艾地苯醌治疗长达6年的患者呼吸功能的长期演变。

这项研究的结果与关键DELOS研究的结果一致，表明：

· 转换至并维持艾地苯醌长期治疗可使用力肺活量预测百分比（FVC%p）的年下降率减少50%。

· 治疗效果连续6年保持同比稳定。

· 同一时期内吸气和呼气功能丢失率的持续下降近一步支持这些发现。

· 延长艾地苯醌治疗还降低了患者相关重要事件（包括支气管肺不良事件和因呼吸原因住院）的风险。

“看到52周III期DELOS研究中艾地苯醌的显著治疗效果可以长期维持，我们激动万分，”Santhera公司首席医务官兼开发负责人Kristina Sjöblom Nygren博士说，“对亟需治疗以减缓呼吸功能衰退并最终延缓辅助通气需要的DMD患者来说，这些新的研究发现是非常重要的。”

来自SYROS研究的发现将在2019 MDA临床和科学大会上发布（2019年4月13日-17日，奥兰多），并将提交同行评审杂志发表。

关于杜氏肌营养不良症

Duchenne muscular dystrophy，DMD

DMD是早期发病并最终因呼吸衰竭导致早亡的进行性肌肉无力和变性疾病中最常见的类型之一，是一种几乎只累及男性的遗传、退行性疾病，全世界范围内活产男婴的发病率为1/3500。DMD的特征是dystrophin蛋白缺失导致细胞损伤、钙稳态失调、氧化应激增加以及能量产生减少。随年龄增长，呼吸辅助肌和膈肌的进行性无力会造成呼吸系统疾病，影响呼吸道分泌物清除，由于无效排痰所致的复发性肺部感染，以及最终的呼吸衰竭。目前还没有能够减缓DMD患者呼吸功能丢失的获批疗法。

外文：Santhera’s SYROS Study Shows Long-term Efficacy with Idebenone in Slowing Respiratory Function Loss in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy