· 先天性高胰岛素血症（CHI）是一种罕见儿科疾病，存在高度未满足的医疗需求

· Dasiglucagon有潜力改变CHI患儿的生活，并可能使得他们免于接受具有严重终身影响的大手术

Zealand Pharma A/S是一家位于哥本哈根的生物技术公司，专注于创新肽基药物的发现和开发。该公司近日宣布：评估dasiglucagon作为先天性高胰岛素血症（Congenital hyperinsulinism，CHI）患儿潜在疗法的首个3期试验完成对首名患者的给药。

“完成首名患儿给药，标志着这项3期试验在确立dasiglucagon作为CHI患儿潜在疗法方面迈出了重要一步，”Zealand公司临时首席执行官、首席医学和发展官Adam Steensberg说，“CHI这样脆弱的儿童患者群体急需新的治疗方案。我们希望能够证明dasiglucagon可以有效地预防CHI患儿及其家人们必须每天面对的持续而危险的低血糖症状。”

在这项3期试验中，Zealand公司将评估长期输注dasiglucagon预防CHI患儿低血糖症的潜力。该双臂、非盲试验包括32名年龄3个月到12周岁的CHI患儿，将比较现行医护标准与现行医护标准+dasiglucagon的治疗状况。主要临床终点是低血糖事件的数量。该试验正在美国、欧洲和以色列的临床地点进行。

北英格兰CHI NHS 服务负责人、试验首席研究员Indi Banerjee博士说：“看到专门针对这种复杂罕见病的首个3期药物开发项目启动，让我非常兴奋。如果成功，它将显著影响患儿的脑部发育，让他们的家庭重新掌控他们的生活。”

第二个3期试验预计将在2019年启动。相类似地，该试验也将评估dasiglucagon的安全性和有效性，不过给药方式为输液泵输注，预计招募12名患儿（年龄7天到1岁）。

在这些试验结束时，所有从dasiglucagon治疗中获益的患儿将在一项长期非盲扩展试验中继续接受治疗。

关于dasiglucagon（胰高血糖素类似物稳定液体配方）

Dasiglucagon 是Zealand公司首创的胰高血糖素类似物，在即用型液体制剂中具有独特的稳定性。该分子被设计为能够在溶液中保持稳定，因此适用于输液泵输注。2017年，美国FDA和欧盟授予dasiglucagon治疗CHI的孤儿药资格认定。

关于先天性高胰岛素血症（Congenital hyperinsulinism，CHI）

CHI是一种主要影响新生儿和婴幼儿的儿科罕见病。由于胰岛素分泌细胞的基因缺陷，患儿胰岛素水平过高，导致儿童期持久的低血糖症状。目前的治疗方案经常疗效不足，需要通过胰切除术进行外科干预，而这种高要求的大手术不可避免会导致1型糖尿病。

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