· 证实并扩展40周研究结果，表明Crysvita治疗优于传统疗法

UltraGenyx制药公司（Ultragenyx Pharmaceutical Inc.）是一家专注于为严重罕见和极罕见遗传病开发新型药物的生物制药公司，该公司近日与协和发酵麒麟株式会社（Kyowa Hakko Kirin）及其旗下全资子公司Kyowa Kirin International PLC共同宣布：在治疗X-连锁低磷酸盐血症（X-linked hypophosphatemia，XLH）患儿的随机、活性对照3期研究中，与口服磷酸盐和活性维生素D（目前的常规疗法）相比，Crysvita®（Burosumab）治疗获得64周的有效性及安全性分析积极数据。

新的研究数据表明：Crysvita在所有关键有效性终点方面均优于传统疗法，表现出能够有意义地改善佝偻病严重程度、下肢畸形、生长发育和机体功能，并得到步行距离增加的证明。64周的安全性状况与40周的结果相似，也与其他Crysvita治疗儿科XLH患者研究中观察到的结果相似。

2018年5月，上述公司宣布3期试验达到其主要终点，证明Crysvita治疗40周后对佝偻病的改善优于传统疗法（p<0.0001）。Crysvita是一种能够阻断成纤维细胞生长因子23（FGF23）的抗体，FGF23是一种促进尿磷酸盐排泄，并抑制肾脏产生活性维生素D的激素。

“64周的有效性和安全性结果依然显示：Crysvita在恢复正常磷水平、减少佝偻病、减少下肢畸形和改善XLH患儿生长方面均显著优于传统疗法，这让我们感到鼓舞。这些新的数据表明，Crysvita具有疾病修饰作用，同时表明口服磷酸盐和活性维生素D治疗是不充分的，”Ultragenyx公司首席医疗官Camille L. Bedrosian博士说，“重要的是，这些长期数据表明，接受Crysvita治疗的XLH患儿也许能够更正常地生长发育。基于这些令人信服的数据，我们计划2019年向美国食品与药物管理局（FDA）提交补充生物制品许可申请，申请批准Crysvita用于治疗XLH。”

关于X-连锁低磷酸盐血症

X-Linked Hypophosphatemia，XLH

XLH是一种罕见、终生的、进行性骨骼系统遗传病，其特征是FGF23产生过多所致的肾脏磷酸盐排泄过多。该病同时影响儿童和成人。在儿童患者中，XLH会造成佝偻病，导致患儿下肢畸形、生长迟缓和身材矮小。在成人患者中，XLH会增加骨折风险。

关于Crysvita

Crysvita®（Burosumab）获得FDA和加拿大卫生部批准用于治疗1岁及以上成人和儿童XLH患者。还获得欧洲的条件性上市许可（conditional marketing authorization），用于治疗1岁及以上拥有骨病放射学证据的XLH患儿和处于骨骼发育期的青少年。在欧洲，这项3期儿科研究被作为验证性研究；Ultragenyx公司还在巴西和哥伦比亚提交了申请Crysvita用于治疗XLH的监管文件。

原文标题：Ultragenyx and Kyowa Kirin Announce Positive 64-Week Results for Crysvita® (burosumab) from Phase 3 Study in Children with X-linked Hypophosphatemia (XLH)