一项利用患者自身修饰细胞来治疗克罗恩病(Crohn’s disease)的新技术在人体细胞实验中被证明是有效的,预计将在未来6个月内开始该疗法的临床试验。
英国国家卫生研究所(NIHR)盖伊和圣托马斯生物医学研究中心(Guy’s and St Thomas’ Biomedical Research Centre)的研究人员通过研究采自克罗恩病患者的白细胞,并将其与健康人的细胞进行对比而开发出该技术。他们的发现使得该研究中心的细胞治疗专家能够开发一种治疗方法,涉及提取患者细胞,并在特殊培养中使其生长,以便它们表现得更像健康人的细胞。
这项发表于《胃肠病学》(Gastroenterology)期刊的研究表明,这种技术对人体细胞有效,意味着已经准备好用于临床试验。拟定的Tribute试验将测试该疗法治疗克罗恩病的安全性和有效性。
克罗恩病是一种终生疾病,消化系统严重发炎,引发腹泻、胃痛、疲劳和体重减轻等一系列症状。该病病因尚不清楚,但已知免疫系统发挥了一定的作用。
生物医学中心前主任Graham Lord教授领导了这项研究。他最近担任了曼彻斯特大学生物、医学和健康学院的副院长和系主任。
他说:“这是细胞疗法的下一个前沿,因为我们正在超越仅仅治疗克罗恩病的症状,而是试图重置免疫系统来解决该病(本身)。
“某种意义上,这是一种真正的本土疗法,我们从观察盖伊和圣托马斯中心患者捐献的细胞和组织开始,开发出了一种疗法,现在开始进行试验。该过程展示了核心患者如何进行研究,如何帮助创造一种可能帮助成千上万人的治疗方法。”
Rachel Sawyer是一名公关经理,今年50岁,住在伦敦东南部的安奈利。2000年,她被诊断出患有克罗恩病,并在盖伊和圣托马斯中心接受治疗。虽然她的病情现在得到了控制,但她支持其他克罗恩病患者,并开通了推特账户。
她说:“对我而言最糟糕的事情之一是不可预测性,尤其是急着要上厕所的时候。克罗恩病会完全改变你的日常生活,让你很难去做大多数人都习以为常的事,比如参加社交活动或乘坐公共交通工具。即使是现在,对它的恐惧也从未远离过我的脑海。
“另一件困难的事情是与肠道疾病有关的羞耻感。即使是在家人和朋友面前,你也很难敞开心扉。我发现生活有时非常孤立和具有挑战性——这是很多克罗恩病患者都会经历的,不管他们是在几年前还是上个月获得诊断。对于年轻患者来说,这可能会影响他们人生的形成阶段。
“任何能够帮助克罗恩病患者有信心走出家门、重新成为命中注定的自己的事情,都将改变游戏规则。”
研究人员发现,来自克罗恩病患者的调节性T细胞(特化的白细胞),产生的消化道-特定蛋白整合素α4β7(integrin α4β7),少于健康人。他们与NIHR盖伊和圣托马斯生物医学研究中心先进疗法制造平台的专家合作,基于这些发现开发出一种细胞疗法技术。
这种技术涉及使用被称为RAR568的分子培育来自克罗恩病患者的细胞,该分子能够将整合素α4β7恢复到健康水平。然后这些细胞通过静脉输注回到患者体内。
该研究论文共同作者、顾问胃肠病学家Peter Irving博士说:“虽然近年来克罗恩病的治疗方法有所增加,但只对部分患者有效。此外,这些治疗对一些患者存在潜在严重副作用。这项研究为使用患者自身细胞来治疗克罗恩病的试验铺平了道路,我们期待在不久的将来为患者提供参与试验的机会。”
外文:Patients’ own cells could be the key to treating Crohn’s disease