BrainStorm细胞疗法公司（BrainStorm Cell Therapeutics Inc.）是一家为衰弱性神经退行性疾病开发创新自体成人干细胞疗法的领先生物制药公司，该公司日前宣布：自体MSC-NTF细胞重复鞘内给药治疗进展型多发性硬化症（Multiple Sclerosis，MS）患者的2期、非盲、多中心研究招募首名患者。

BrainStorm公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits说：“在3月10-16日的MS宣传周，我们很高兴地宣布，2期临床试验已经招募首名进展型MS参与者。进展型MS会严重损害患者的生活，并对患者家庭成员、护理人员和其他人产生巨大影响。目前还没有获得FDA批准治疗多种进展型MS的方法，我们很高兴利用NurOwn®为这一新的适应证开发疗法。不久，我们将宣布更多的临床试验地点。”

“2期试验招募首名患者代表着我们在致力于解决进展型MS患者未满足医疗需求的过程中的重要里程碑，”Brainstorm公司首席运营兼首席医疗官Ralph Kern博士说，“我们计划很快在全部研究地点启动招募，并期待2020年年中之前获得顶线数据。”

MS是一种影响大脑和脊髓的慢性神经炎症和神经退行性疾病。该病在美国影响约100万人，在全球范围内影响约250万人。大约一半患者最终会发展为进展型，导致运动、视觉和认知功能障碍以及残疾。

关于NurOwn®技术平台

NurOwn®（自体MSC-NTF）细胞代表着一种靶向神经退行性疾病中重要疾病通路的有前景的研究性治疗方法。MSC-NTF细胞由自体骨髓间充质干细胞（MSCs）经体外扩增和分化而成。通过在专利条件下生长，诱导其分泌高水平神经营养因子（NTFs），MSCs细胞被转化为MSC-NTF细胞。自体MSC-NTF细胞可以高效地将多种NTFs和免疫调节细胞因子直接递送到损伤部位，引起预期的生物学效应，并最终减缓或稳定疾病进展。BrainStorm公司正在进行自体MSC-NTF细胞治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的3期关键试验，最近还启动了治疗进展型MS的2期非盲、多中心试验，并于2019年3月开始患者招募。

关于进展型MS

MS是一种炎症性疾病，抗感染的白细胞进入神经系统并造成损伤。MS也是一种脱髓鞘疾病，因为保护神经的髓鞘在炎症过程中会被剥离。进展型MS的定义是与复发无关的神经功能障碍逐渐积聚，通常缺乏或不完全恢复。利用再生医学和修复方法的治疗可能提供创新的治疗选择。骨髓源性MSCs经过培养的增殖和分化而分泌高水平NTF，成为MSC-NTF细胞。在临床前模型中，越来越多的研究发现，自体MSCs递送的NTFs在进展型MS中具有免疫调节、重髓鞘化和神经保护潜力。

外文：BrainStorm Announces First Patient Enrolled in Phase 2 Clinical Trial of Progressive MS