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Rocket首款LAD-I罕病基因疗法获FDA核准
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临床III期成功，治疗肺纤维化，股价大涨
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19款1类新药在中国获批临床！
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14款罕见病药物迎新进展；输血依赖型β-地中海贫血基因治疗临床招募；第三届中国罕见病科研大会6月在沪举办 | 壹周罕见药闻
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