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家族性乳糜微粒血症综合征新药plozasiran预计今年获批，FDA已接受其新药申请
刚刚！CDE发布一罕见病指导原则，即日施行！
肝豆状核变性基因治疗试验数据发布，疗效显著
2024年发布超47个罕见病有关政策，涉及医疗保障、诊疗服务、药品监管等
亚历山大病ASO药物临床试验完成患者招募
雷特综合征治疗药物NGN-401临床试验调整与进展
北京协和医院院长张抒扬牵头完成国内首例纯合子家族性高胆固醇血症受试者用药
聚焦河北两会 | 郗艳国：关注罕见病儿童 不放弃任何一个小群体
94个获批！2024年上半年全球罕见病药物获批盘点
北京市人大代表胡晓霞：罕见病患者有了更大获益
英国药品和健康产品管理局(MHRA)将批准给予givinostat用于所有6岁及以上DMD患者
8.1亿美元！两款罕见病基因疗法大动作
27位专家投票表决，《急性间歇性卟啉病诊疗中国专家共识(2024版)》发布
北京市政府：2025年全力推进罕见病药品保障先行区建设
北京天竺综保区先行、上海立法保障，2024年罕见病药械监管政策亮点纷呈
2款罕见病特医食品通过注册审批
国产杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液获批美国IND
渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
FDA 授予 IPS HEART 的干细胞疗法治疗贝克尔肌营养不良症孤儿药资格
有望首个！Legg-Calvé-Perthes病药物获FDA孤儿药资格认定
12月，美国批准5款罕见病药物
FDA授予NMD670治疗腓骨肌萎缩症的孤儿药资格认定
大疱性表皮松解症疗法获 FDA 儿科罕见病资格认定
近5亿美元！“渐冻症”创新疗法达成授权合作
辉大基因RNA编辑疗法HG204研究成果发表
股票翻倍触发熔断！这家药企亨廷顿舞蹈症基因疗法获FDA加速批准
5883万！雷特综合征基因编辑疗法获资助
国内首款！罕见病药物在华获批新适应症
刚刚！DMD新药在中国获批，曙方医药1.24亿美元引进
临床急需，罕见病新药在中国获批上市
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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