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福贝生物又一款渐冻症1类新药获批临床
19.48亿！BioMarin收购药企加强罕见病业务，爆涨178%
这类线粒体综合征新药进入临床
全球首例！定制化基因“剪刀”挽救罕见重症婴儿
RNA编辑/AAV递送药物积极临床前研究结果公布
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2款罕见病特医食品通过注册审批
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刚刚！北海康成戈谢病1类创新药获批上市
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1.46亿美元融资，开发三种罕见病疗法
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