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血友病刚需：长效重组凝血因子Ⅷ，中国审评报告来了
FSHD基因编辑疗法IND获批
下个月，2款罕见病药有望在美国获批
融资4500万美元！开发罕见心肌病AAV基因治疗
FDA任命新的CBER主任，曾质疑基因治疗，多家公司股价暴跌
4.15 亿美元！礼来重金引进一款罕见病新药
胱氨酸尿症药物最新监管进展
强生斥资4.15亿美元收购的基因疗法，3期临床失败
惊厥发作频率降低87%，Dravet综合征3期试验即将启动
10款罕见病药物迎新进展；Vertex宣布放弃AAV载体研究；Pliant裁员45%，因IPF研发管线终止 | 壹周罕见药闻
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国内首个，1型神经纤维瘤病调研报告发布
院长牵头，厦大中山医院成立罕见病医学科！
专访张磊教授：首个国产血友病基因产品获批，为患者点亮希望之光！
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全国首家罕见病康复研究中心揭牌成立
潜在重磅！强生FcRn抗体1类新药在中国申报上市
伟立瑞®在华获批用于治疗成人全身型重症肌无力(gMG)患者
美国食药监局局长：FDA正在开发罕见病药物审批新途径，多家相关企业股价上涨
刚刚！全身型重症肌无力新药在华获批上市，只需每8周注射一次
刚刚！阿斯利康重症肌无力抗体新药在中国获批！只需每8周一次
一款靶向治疗药物获批，两款进入临床三期 全球软骨发育不全药物研发数据统计
疾病进展减缓80%！罕见病AAV基因疗法获突破性疗法认定
11款罕见病药物迎新进展；异戊酸血症治疗迎来新突破；血友病基因疗法即将上市 | 壹周罕见药闻
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