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Denali宣布DNL310治疗亨特综合征1/2期研究结果积极
肝豆状核变性基因治疗试验数据发布，疗效显著
27位专家投票表决，《急性间歇性卟啉病诊疗中国专家共识(2024版)》发布
Quoin宣布针对儿童Netherton综合征研究取得更多积极临床数据
Oculis将启动Privosegtor治疗急性视神经炎和NAION的PIONEER试验
国内首部《进展性肺纤维化患教手册》正式发布 | 填补患者教育空白
AAVantgarde公司治疗Stargardt病的AAVB-039基因疗法获FDA孤儿药认定
又一罕见病AAV基因疗法获FDA孤儿药资格认定
126个问答！国内首个短肠综合征患者科普手册发布
江苏罕见病医保新规：进行性肌营养不良纳入医保门诊特殊病，报销比例70%，不设起付线
北京药监局长曹巍：先行先试改革已惠及近5000罕见病患者，21种药物落地
国家药监局：境外已上市罕见病药品获批前商业规模批次产品可进口销售
李强签署国务院令 公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》
填补空白！我国第一项脑机接口医疗器械标准正式发布
重磅！53种罕见病药品通过2025医保、商保创新药目录形式审查
重磅！全国首个省级《细胞与基因产业促进法例》正式颁布！
国家卫健委：全国已建设20余家省级罕见病质控中心
2024年我国罕见病政策法规统计之诊疗服务篇
推动罕见病药品保障先行区建设，北京多部委联合制定方案！
最快30天启动临床，国家药监局同意在北京、上海开展优化创新药临床试验审评审批试点
云南将5种罕见病纳入医保门诊特殊病管理
上海市人民政府办公厅关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见
国家药监局审议通过《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》
CDE征求《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》意见
【患者招募】慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病两项国际多中心 III 期研究启动
【患者招募】基因治疗 α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）项目报名啦！
20亿美元掷向罕见病！张锋博士创立的Arbor与凯西集团达成基因编辑重磅合作
3.56亿元加持！罕见病疗法获突破性认定，冲刺2026年上市
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渤健终止AAV基因疗法研发
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