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一针治愈血友病！肖啸博士：20年3次创业，带来中国首个基因疗法

发布时间：2026/03/16

第三届Hope for Rare Science Conference（中国罕见病科研大会）将于6月25-27日在上海举办。Hope for Rare Science Conference（HRSC）由瑞鸥公益基金会于2022年发起，旨在搭建国内外罕见病科研与转化医学的学术交流与合作平台，重点推动产、学、研、医、患、政等多方合作。大会以高水平国际学术交流、集结展示中国力量、实地走访交流、推动成果转化落地、政产学研医患联动为主要特色。目前已成功举办两届，第三届大会正在紧锣密鼓的筹备阶段，特此开设“HRSC大咖荟”栏目，将本届大会的演讲嘉宾陆续介绍给大家。

本届大会荣幸邀请到四位专家共同担纲大会主席：麻省大学医学院基因与细胞医学系主任、美国基因与细胞治疗学会前主席高光坪教授，国家儿童医学中心主任、复旦大学附属儿科医院院长王艺教授，美国FDA前代理局长、药品审评与研究中心（CDER）前主任Janet Woodcock博士，瑞鸥公益基金会联合创始人、信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士。本篇向大家介绍从事重组腺相关病毒（AAV）基因载体和基因治疗领域的工作30多年的肖啸博士。

1977年，高考恢复第一年，肖啸博士考入上海医学院药学系（现复旦大学药学院）就读。1986年赴美留学，博士阶段师从全球首位克隆AAV基因组的科学家Jude Samulski教授，成为其实验室第一位博士生。在博士期间，他跟随导师专注于AAV的研究。

从匹兹堡大学毕业后，肖啸博士加入初创公司，数年后又回到匹兹堡大学任教，2006年成为北卡罗来纳大学终身杰出讲席教授。肖啸博士一边在高校任教，一边从事科研成果转化工作，带领团队成功研发数十种AAV基因治疗药物及相关技术。

他持续在美国从事AAV基因治疗的研发与转化，一路见证基因治疗在美国的发展，他主持开发的杜氏肌营养不良（DMD）和肢体带肌营养不良（LGMD2i）基因治疗药物分别被辉瑞和拜耳收购进行临床转化。

2016年，他辞去北卡罗来纳大学终身讲席教授的职务，还放弃了在美国三十多年的积累，全力投入到中国基因治疗创新药领域，在花甲之年开启了第三次创业。当看到国外已上市的基因疗法价格极其昂贵，中国患者难以负担，他下定决心做“让中国老百姓买得起、用得上、而且治得好的药”。

于是，肖啸博士自掏几百万腰包带领团队从头做起，在张江一个700平方米的简易实验室里开始了中国基因治疗的拓荒之路。作为生物医药的连续创业者，肖啸博士深知创新药企“九死一生”的命运，尤其是罕见病用药研究投入之大，风险之高。但他决心要做，甚至带有一些理想主义的执拗，把公司命名为信念医药。信念的首个攻克目标是血友病。

血友病是一种严重的遗传性出血性疾病，据测算，在中国约有14万患者，常规通过注射凝血因子进行治疗，每年治疗费用高达几万到几十万美元，导致患者家庭长期背负沉重负担。相比之下，基因治疗可以实现“一针治愈”，但费用动辄数百万美元。信念医药希望通过国产化降低这种创新疗法的用药成本。

2021年8月，信念自主研发的BBM-H901注射液成为国内第一个获批进入注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物。2025年4月，信玖凝®正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，是中国首个获批上市的血友病B基因治疗药物，为数以万计的血友病患者带来希望。

从知青到科学家，从教授到企业家，肖啸博士用四十余年的转型与坚持，为中国基因治疗的创新之路提供注脚。目前，信念医药的公司规模从最初的几人发展到上百人，已有能力生产不同载体用于临床试验，包括成人和儿童血友病B、血友病A、帕金森病、黏多醣贮积症、庞贝病等管线。

肖啸博士演讲《基因治疗遗传病的中国历程》

创新药的突破离不开思想的碰撞。随着中国首个遗传病基因治疗药物的获批，作为这一领域的领军人物，也是瑞鸥公益基金会的联合创始人，肖啸博士欣然受邀担任第三届Hope for Rare Science Conference（中国罕见病科研大会）主席，他将于今年6月25日至27日在上海与全球专家学者一道，共同探讨基因治疗的中国前景，展望更多国产基因治疗药物的研发与转化。

现大会已开放报名注册通道，盛会两年一度，精彩不容错过！

大会议程

大会设有4个分会场和若干专题会、卫星会，围绕基础建设、先进疗法、技术创新、跨界合作等多个议题开展学术分享与交流，报告罕见病科研最新进展与原创性成果，展示罕见病研究的中国力量与国际视野。