刚刚，和誉医药发布公告宣布，其自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061已获得FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗软骨发育不全（ACH）。
这是ABSK061近期获得FDA授予罕见儿科疾病（RPD）资格认定后，在其全球开发进程中的又一关键里程碑。
ACH是一种罕见的常染色体遗传病，会导致严重的生长发育障碍。研究表明，ACH的发病机制主要源于FGFR3基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程。靶向抑制剂有望为ACH患者提供更为精准且有效的治疗选择。
ABSK061是和誉医药自主研发的一款高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂。临床前研究显示，其具有强效的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及具有前景的安全性特征。口服给药的方式预期将大幅提升治疗的便利性和依从性，尤其对于儿童患者群体而言，这突显了其作为儿童及青少年ACH患者治疗选择的潜力。
ABSK061目前正在一项针对3-12岁ACH儿童患者的II期临床试验中进行评估。该研究已于2025年12月在中国完成首例患者给药，初步数据预计将于2026年下半年公布。
