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10款罕见病药物迎新进展；Vertex宣布放弃AAV载体研究；Pliant裁员45%，因IPF研发管线终止 | 壹周罕见药闻
1小时内可通关！北京罕见病药进口规模突破百亿元
46家医院！河南儿科医疗联盟罕见病联盟成立
39亿美元！默克收购中小型biotech，剑指罕见病与肿瘤领域
艾美斐全球性创新药IPG8294获得美国FDA临床批件
GC101注射液治疗2型SMA 的Ⅲ期关键临床研究招募启动
国内首个，1型神经纤维瘤病调研报告发布
院长牵头，厦大中山医院成立罕见病医学科！
专访张磊教授：首个国产血友病基因产品获批，为患者点亮希望之光！
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全国首家罕见病康复研究中心揭牌成立
潜在重磅！强生FcRn抗体1类新药在中国申报上市
伟立瑞®在华获批用于治疗成人全身型重症肌无力(gMG)患者
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一款靶向治疗药物获批，两款进入临床三期 全球软骨发育不全药物研发数据统计
疾病进展减缓80%！罕见病AAV基因疗法获突破性疗法认定
11款罕见病药物迎新进展；异戊酸血症治疗迎来新突破；血友病基因疗法即将上市 | 壹周罕见药闻
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股价暴涨近40%！AAV基因疗法AMT-130获突破性疗法认定
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玛伐凯泰治疗非梗阻性肥厚型心肌病3期研究失败，未达到其双重主要终点
21种疾病，73个药！罕见病超药品说明书用药专家共识发布
2025第十四届中国罕见病高峰论坛报名通道开启 | 汉卫罕见 共筑希望
中国器审：对罕见病医疗器械优先审批
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血友病基因疗法的“冰火两重天”：信念获批、MNC护航，辉瑞退出、押注单抗 | 世界血友病日
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