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我对自由的渴望仅次于求生欲
全球首创！罕见病小分子创新药3期成功
21个罕见病药品获准临时进口！
全国首个罕见病腱鞘巨细胞瘤患者支持项目“微光计划”圆满收官
FDA发布基因组编辑安全标准指南草案，正征求公众意见
被拒上市，这家生物公司宣布裁员60%的员工
罕见病药物拓展适用人群： 以不变应万变，小型战场的厮杀不见硝烟
渤健8.5亿美元引进天境CD38单抗大中华权益的底层逻辑（科学+商业）
因FDA拒绝，又一基因治疗公司股价大跌，可能会出售公司
诺和诺德临床III期成功
300万美元巨奖！开发AAV基因疗法、CRISPR基因编辑疗法、发现渐冻症和额颞叶痴呆致病原因，7位学者获生命科学突破奖
邓紫棋自曝患地中海贫血！现有基因疗法有望一次治愈
“罕罕漫游”走进大同：14组罕见病家庭开启文化与探险之旅
24岁博主“徐平安”因罕见病去世：妹妹白血病、妈妈胃癌相继离世，曾多次复盘确诊前被忽略的身体信号
全球 III 期启动，罕见病基因疗法冲刺欧洲
别再说血友病“传男不传女”，她们是被忽略的女性血友病患者
强生亏大了
罗氏不放弃
罗氏最畅销药陷入困境
奥妥珠单抗 β 中国正式上市——为 NMOSD 患者提供降低复发新选择
既然治不好，那就活好
Immutep暴涨73%！LAG3用于软组织肉瘤获FDA孤儿药认定
FDA发布基因组编辑疗法安全评估指南草案推进基因治疗发展
全球首个TGCT靶向药，未能在中国获批！
重磅！欧盟批准首款口服疗法，这类罕见病终迎曙光
从暴跌 33% 到全面获批！这场 “生死审批” 终于迎来胜利
刚刚，多款明星药，上市失败！
70万一针脊髓性肌萎缩症新药中国第二家仿制药上市失败
延迟3个月的治疗肾病新药，终于获批上市
537亿！礼来的新下注方向
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