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取得突破性进展，贝克肌营养不良症药物试验结果发布
Denali宣布DNL310治疗亨特综合征1/2期研究结果积极
死亡风险降低近80%，Menkes病新药申请获FDA受理
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2024年发布超47个罕见病有关政策，涉及医疗保障、诊疗服务、药品监管等
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8亿美元净收入！DMD基因疗法Elevidys成绩斐然
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