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核心产品二度遭 FDA 否决！这家药企股价暴跌近 20%
跨国突破！这款罕见病创新药，继美欧之后再获英国官方认可
突破，一款罕见病非侵入疗法启动IIb期关键临床试验！
基因治疗新进展，全球Ⅰ期临床首例给药完成
神经胶质瘤诊断核药有望 9 月获 FDA 批准上市
FDA 批准罕见病新临床！已验证儿童安全性，治疗路径再拓宽
FDA“不讲理”，拒绝一款黑色素瘤新药，导致公司股价暴跌，并裁员
突破，又一款AAV基因疗法I/II期积极临床数据发布！
针对 DMD，美国首款间充质干细胞药物获批新适应症
突破，一款体内RNA基因编辑疗法完成首位受试者给药！
国产高质量原创新药，突破基因治疗的瓶颈
重大挫折！又一罕见病创新药临床失利，研发终止
填补空白！国内首份鸟面综合征国际诊疗指南与中国临床实践经验发布
Ultragenyx宣布FDA批准UX016治疗GNE肌病的新药临床试验申请（IND）
渤健罕见病药迎新突破，中国已申报
56亿美元！渤健收购Apellis，加码罕见病领域
重磅官宣！这款药品获FDA孤儿药独占权，已在美国全面商业化
加速儿童罕见病基因疗法获批的蓝图
鸟面综合征
刚刚！北京十部门联合发文，罕见病用药迎来重大利好！
深圳发布！全力推动罕见病细胞与基因药物研发
特朗普对药品征收100%关税，孤儿药可豁免
美多，想去一次游乐场
罕见病诊疗实践中的 “汕头模式”
为何女性自闭症患者的确诊普遍晚于男性？
开放申请｜FH 基因和 BRCA2 基因科研专项基金
AADCD患儿复诊迎喜人结果，基因治疗改写罕见病命运
FDA发布警告：安进这款药，与严重的肝损伤病例甚至死亡事件有关
和誉医药FGFR4抑制剂依帕戈替尼获EMA授予孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌
78亿美元！礼来收购Centessa
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