资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
国内一家细胞治疗公司完成近亿元Pre-A轮融资
2025年欧洲肝豆状核变性临床实践指南总结部分推荐意见简介
11个罕见病迎新进展；首个国产罕见病特医食品上市；罕罕漫游敦煌站报名启动 | 壹周罕见药闻
黄骎骎等在Nature发文：常见基因变异也会对罕见病风险产生贡献
20倍疗效差异，首个脑腱黄瘤病药物在美获批
Teva与三星生物在美国联合推出依库珠单抗的生物类似物，价格是原研的30%
当身体像没电的电池：一个线粒体病女孩与音乐的“充电”故事
患者社群推动药物研发赋能会暨2025年全国罕见病患者组织网络年会报名开启
脆性X综合征研究最新数据
KCNT1相关癫痫RNA疗法最新进展
首款DMD基因疗法在2岁患儿中取得积极结果
AIRNA：公布RNA编辑疗法积极临床前概念验证数据
肢带型肌营养不良基因治疗最新进展
提高6.4倍，Guillain-Barré综合征药物研究结果发布
重磅报告！《中国原发性免疫缺陷病患者诊疗状况及生命质量调研报告2024-2025年》发布
取得突破性进展，贝克肌营养不良症药物试验结果发布
Denali宣布DNL310治疗亨特综合征1/2期研究结果积极
肝豆状核变性基因治疗试验数据发布，疗效显著
27位专家投票表决，《急性间歇性卟啉病诊疗中国专家共识(2024版)》发布
Quoin宣布针对儿童Netherton综合征研究取得更多积极临床数据
Dyne肌营养不良症RNA新药DYNE-101 ACHIEVE研究进展：关键数据令人期待，CASI-22的6个月数据异常
多发性硬化（MS）新药临床研究中疗效终点的分析
雷特综合征基因治疗临床试验首批临床数据发布
中国首部特发性肺纤维化与进展性肺纤维化患者社会调研报告发布
基因治疗黏多糖贮积症最新进展
罗氏展示Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症儿童的两年临床研究积极数据
血友病刚需：长效重组凝血因子Ⅷ，中国审评报告来了
FSHD基因编辑疗法IND获批
下个月，2款罕见病药有望在美国获批
融资4500万美元！开发罕见心肌病AAV基因治疗
<
...
3
4
5
6
7
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
