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43亿美金赌注成功！罕见病新药获批上市
提交上市申请，三重认定护航罕见病药物
9.4亿美元！小野制药引进一款罕见病药物
复宏汉霖创新型抗HER2单抗HLX22获美国FDA孤儿药资格认定
河北医大二院卟啉病诊疗与研究中心正式成立
年满18岁后，“找不到”医生的他们
2款罕见病药物有望今年4月获批
刚刚！又一罕见病药获批，国内唯一
卢森堡王子患罕见病去世，年仅22岁!
突破！锦篮基因GC301获FDA孤儿药认定
国产渐冻症新药上市申请正式获得FDA受理
新芽基因宣布FDA批准其全球首创的 杜氏肌营养不良基因编辑药物GEN6050X的IND申请
至少8位两会代表为罕见病发声；罕罕漫游三亚站招募进行中；DMD、HAE、渐冻症药品有新进展 | 壹周罕见药闻
直面罕见病领域难题，以立法助推未来10年发展
从“有药用”到“用得起”：让救命药不再遥不可及 | 国际罕见病日
全国人大代表、重医附属儿童医院李秋教授：加大儿童罕见病药物研发生产力度
首个！FDA批准罕见眼科疾病新疗法
上海启动筹建罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室
全国两会今日召开，已有15个代表委员为罕见病发声
只需每月一针，罕见病疗法今日获瑞士批准
仅5%罕见病有明确治疗方案，药物研发如何破局？
2000万罕见病患者在“战斗”，丙类医保目录年内落地，能否打通用药“最后一公里”？
将罕见病患者汇聚成“星河” 守望相济！
影响3亿人，近70%在儿童期发病 | 一图看懂罕见病
全国首款！CVL237首例患者用药完成，APDS迎来新曙光
2025国际罕见病日中国区上海主会场活动落幕
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
最新！上海市五部门发布《上海市主要罕见病名录（2025版）》
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