资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
好“孕”降临！线粒体病家庭联盟社群支持——生育关爱项目招募持续进行中，我们为爱续航！
西出阳关：与十三个罕见病家庭同游 | 吴越
破解肌张力障碍基因诊断困局：长读长测序，到底强在哪？
多个基因与疾病的强关联被证实
如何提升性染色体变异的可靠检出？
通用型基因编辑技术有望开发出成本更低、应用范围更广的药物
不依赖突变型的通用型基因疗法有望到来
介绍几个最新基因/变异解读实用资源
雷特综合征（Rett syndrome）治疗最新进展
亨廷顿病（Huntington's disease）最新资讯汇总
构建极罕见病的商业化解决方案
2月发表的治疗相关文献Top10
新发 indel 更“偏爱”高龄准父母？
一款 FDA 批准的老药可缓解自闭症相关症状：自闭症谱系障碍（ASD）治疗最新进展
颠覆认知！科学家在"干净"的肾结石里发现了细菌，你的疼痛可能另有元凶
重磅发布｜北大专家主编，《进行性假肥大性肌营养不良（DMD）专家答疑》正式发布
24h 罕文速递：涉及 SMA、X 连锁低磷血症、Ehlers-Danlos 综合征等
涉及约 800 个基因：两个突变并不总是意味着灾难，有时反而能恢复蛋白功能
临床应用患者招募 | 输血依赖型β-地中海贫血基因治疗项目
超罕见病新药！INCB000928片拟纳入突破性治疗程序
一针治愈血友病！肖啸博士：20年3次创业，带来中国首个基因疗法
FDA批准多发性骨髓瘤新疗法
“315” 专题报道：医学领域的学术造假
新数据公布，罕见病基因治疗赛道再添重磅成果！
82% 的罕见病照护者存在频繁的情绪困扰
每周一针更轻松，这款罕见病创新药离中国患儿又近一步
跨越国界共筑希望，血友病基因治疗国际研讨会圆满落幕
2032年规模破4000亿美元！罕见病药物未来六年将迎爆发式增长
刚刚，和誉医药重磅新药再获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗软骨发育不全
罕见病连续四年写入政府工作报告，首次聚焦综合防治！
<
1
2
3
4
5
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
快进人生
《罕罕漫游》宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
