资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
山西省太原市罕见病医学中心成立，患者迎来新希望
儿童未能诊断疾病联盟（UDNC）正式成立，为推动罕见疾病的诊断和科研点亮希望之灯
共筑“能量生命线”——中国线粒体病联盟正式成立
2026年第六届金蜗牛奖邀您申报 ｜ 中国罕见病领域重要奖项
重磅！蔚程医药超额完成5400万美元A轮融资，剑指肝外递送小核酸药物新蓝海
Intellia：全球首款“体内”CRISPR基因编辑疗法递交FDA上市申请
WJP年度合辑 | 儿童罕见病领域新突破
从终身服药到一针治愈！全球首款体内基因编辑疗法开启上市申报
2026中国罕见病50强格局重塑与未来核心赛道前瞻
突破，又一款AAV基因疗法斩获欧盟孤儿药资格认定！
神拓生物：体内基因治疗药物获FDA双重资格认定
23亿美元！礼来收购Ajax Therapeutics
重磅，一款罕见病体内碱基编辑疗法完成概念验证！
我国首部《罕见病超说明书用药专家共识》发布会在京顺利召开——关注“无药可依、用而无据”困境 为健康中国筑牢罕见病用药保障防线
赛诺菲新药或将上市
聚焦癫痫罕见病，共启诊疗新征程——第六届CAAE结节性硬化症及癫痫罕见病学术会议圆满落幕
复旦儿科以基因治疗点亮罕见病患儿生命之光
儿子确诊“儿童癌王” 他做了两年“罕见病移民”
重磅突破！遗传性眼病迎来全新基因治疗曙光
企业高管负债30万打零工照顾罕见病妻子
Regeneron：FDA批准史上首个遗传性听力损失基因疗法 Otarmeni
187亿美元！罗氏公布2026Q1财报
登上Nature：舒易来教授领衔，AAV基因治疗成功恢复耳聋患者听力
全球首个C5单抗IgA肾病III期研究结果积极
C罗未婚妻捐款12万欧，帮助罕见病患儿引进救命疗法
罗氏口服BTK新药MS三期疗效惊艳，但肝安全阴影未散
首个区域三级联动，罕见病患者“看病难”迎来新突破
汇聚罕见病诊疗智慧，共筑新疆健康防线——2026年新疆医学会罕见病学分会学术年会圆满落幕
罗氏再谈临床III期中出现的死亡案例，利好诺华
国产首个，又一重磅1类新药国内上市提速
<
1
2
3
4
5
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
快进人生
《罕罕漫游》宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
