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全球首个C5单抗IgA肾病III期研究结果积极
发布时间:2026/04/24

421日,阿斯利康宣布瑞利珠单抗(ravulizumab)治疗免疫球蛋白A肾病(IgAN)成人患者的IIII CAN研究在预先指定的中期分析中达到了24小时尿蛋白肌酐比值(24h-UPCR)终点。该药物是全球首个在III期研究中取得积极结果的C5药物。


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瑞利珠单抗是阿斯利康斥资390亿美元收购Alexion后获得的罕见病管线,也是目前最长效的C5补体抑制剂,可提供即时、完全且持续的补体抑制。它通过抑制人体免疫系统中末端补体级联反应中的C5蛋白发挥作用。

 

目前,瑞利珠单抗已在多国获批,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、全身型重症肌无力(gMG 和视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)。

 

该研究是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验,旨在评估瑞利珠单抗在有疾病进展风险的成年IgAN患者中的疗效和安全性。受试者在筛选前至少三个月内接受了符合标准护理的稳定药物治疗。

中期分析结果显示,瑞利珠单抗组达到了主要终点。结果显示,第10周时,瑞利珠单抗能够迅速减少有疾病进展风险的成年IgAN患者的蛋白尿水平(基于24h-UPCR)。另一主要终点——估算肾小球滤过率(eGFR)较基线的变化,将于第106周进行评估。

 

IgAN是一种罕见的肾脏炎症性疾病,可导致慢性肾脏病(CKD)并进展为终末期肾病(ESKD)。该病起因于体内产生异常的IgA蛋白,形成免疫复合物沉积在肾脏并造成损伤。这些复合物的沉积会激活补体系统,导致末端补体驱动的炎症,进而破坏肾脏的关键部位(包括肾小球细胞)。随着时间推移,这种损伤会影响肾脏的正常功能。