资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
北京医保局等九部门：优先将罕见病用诊断试剂纳入试点品种，扩充用药进口品类
商保药品目录有新进展 据流出初稿，有3款罕见病药物，涉及2个适应症
他们，向7000多种罕见病宣战
Lululemon创始人患罕见病，斥巨资押注的基因疗法将进入人体临床试验
前三名均是罕见病药物，2024小核酸药物营收TOP10公开
5300万，罕见眼病基因疗法融资成功
提高6.4倍，Guillain-Barré综合征药物研究结果发布
WHO从未定义过罕见病？全球15国定义标准梳理
全球首个！渐冻症基因疗法在美国获批临床
5种罕见病被"点名"！国家卫健委重磅发布2025年质控工作改进目标
从年增1.7cm到4.6cm，软骨发育不全治疗新突破
十余款罕见病药物迎新进展；罕见病患者接受基因疗法后死亡；2024年共批准55个罕见病药物品种 | 壹周罕见药闻
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
股价大跌27%，16岁罕见病患者接受基因治疗后死亡
80多款中国基因疗法领跑，改写全球罕见病治疗版图
5亿融资！张锋教授创立的公司开发罕见病新型基因编辑疗法
罕见肾病新希望，双认证孤儿药完成3期临床招募
武田创新疗法拟纳入优先审评！可将这种关键酶水平恢复至100%
首款！干燥综合征新药获FDA快速通道
放弃巴托利单抗上市！Immunovant全面转向新一代FcRn抗体
赛诺菲/再生元重磅抗体新药新适应症拟纳入优先审评
55个！2024药品审评报告出炉，罕见病用药加速审评成效显著
Sarepta大跌27%：1例患者接受Elevidys治疗后肝衰竭死亡，去年大卖10亿美元
阿斯利康10.5亿美元押注迎突破，罕见病新药首个关键3期临床成功
全球首创基因治疗模型，破解罕见贫血困局
从根治愈，一分钟看懂基因治疗
降低86%癫痫发作，神经调控药物冲刺三期临床
罕见病基因治疗前沿动态分享（血友病、DMD、AATD等临床快讯）
8款罕见病药物迎新进展；至少24位代表委员为罕见病群体发声；罕见病科研资助项目开放申请中 | 壹周罕见药闻
<
1
2
3
4
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
