资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
中国台湾地区罕见病立法：响应民情，重视患者保障
7款罕见病药物有新进展；国心肌病诊疗协作网正式启动；《自然》2025年度十大人物揭晓！罕见病领域两人入选| 壹周罕见要闻
一年两针！罕见病药物斩获 FDA 新适应症
国家药监局局长李利：罕见病药品审评审批将持续加快，“十四五”已批准155个上市
《自然》2025年度十大人物揭晓！罕见病领域两人入选
中国领跑！这款罕见病新药全球首发获批，先于欧美惠及患者
全球首款！罕见病创新疗法在国内获批上市
极罕见病的疗法研发困境
2025 财年美国国立卫生研究院（NIH）资金资助 TOP 50 机构
喜忧参半：先导编辑（Prime Editing）临床研究结果首次公布
我爱自己，才能更好爱你
全球首款！赛诺菲创新血友病疗法在国内获批上市
刚刚！FDA批准创新基因疗法上市，系首个非营利组织申报获批产品
星夜下的隐痛：是罕见病吞噬了梵高，还是我们误解了天才的痛苦？
8.2亿美元！这家华人创办的Biotech被收购
2025医保药品目录公布 新增药品114种 50种为一类创新药
讣告 | 沉痛悼念著名罕见病专家谢俊明教授
多种遗传病有望一剂治愈：通用基因疗法初现
【罕见病快讯】美国呼吁延续儿科罕见病药物激励，Alport综合征IIa期临床启动、HAE新疗法III期成功
渐冻症新希望！这家公司获1.4 亿融资，全力推进新药研发
FDA 再次授予「特殊豁免」，全球首个多系统萎缩细胞治疗产品获批国际
医患合心，其利断金：专访新华医院张晨冉主任（下篇）——“颅颈交界区狭窄”系列报道之三
医患合心，其利断金：专访新华医院张晨冉主任（上篇）——“颅颈交界区狭窄”系列报道之二
突破，又一款罕见病AAV基因疗法新药临床试验申请(IND)获美国FDA批准！
股价暴涨370%！罕见病细胞疗法三期临床大获成功
维多利亚女王的隐秘伤痛：一个改写欧洲皇室史的血友病基因
诺华基金领投1.3亿美元，推进罕见病新药研发
隐匿杀手——“颅颈交界区狭窄”值得所有 ACH 患者家属高度重视（系列报道之一）
新型按需治疗遗传性血管性水肿疗法deucrictibant三期试验成功，将于明年递交新药申请
2.75亿美元！再生元合作开发AATD基因编辑疗法
<
1
2
3
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
