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上市时间缩短到1到2个月，FDA推出优先审批计划以加速罕见病药物开发
打破垄断，填补空白！两款国产罕见病疗法同日迎新进展
里程碑！FDA批准首个口服治疗药物，针对遗传性血管性水肿
默克以34亿美元完成对SpringWorks的收购
石药集团罕见病药物高浓度盐酸羟钴胺注射液获批临床
国产首个！正大天晴「重组人凝血因子VIIa」获批上市
囊性纤维化三联药物Alyftrek在欧盟获批
关注！又一款罕见病药物加速审批之路受挫！
从政策到行动 让“罕见”被“看见”
FDA批准首个治疗斯蒂尔病巨噬细胞活化综合征药物Gamifant
HYMPAVZI治疗伴有抑制剂的A型或B型血友病的3期临床试验取得积极结果
基于1期试验中期积极结果 渤健将推进脊髓性肌萎缩症（SMA）在研疗法进入注册研究阶段
全球首款婴儿型庞贝病基因疗法获突破！国内专家团队临床研究成果登上国际顶刊
7款罕见病药品迎来新进展；心血管罕见病大模型将启动临床应用；中国罕见病高峰论坛志愿者招募中| 壹周罕见药闻
医生说我肿瘤"不会转移"，可它19年后吃掉了我的腿
报名通道开启 | 首届家族性高胆固醇血症（FH）大会暨患友交流会
2024年试验121项，中国罕见病药物研发驶入快车道
14个罕见病药品迎来新进展；医保法启动征求意见；2025金蜗牛奖申报倒计时2天| 壹周罕见药闻
融资3800万美元，开发肥胖症和罕见病口服疗法
首款！超80%患者达缓解，罕见病疗法获美国批准
遗传性视网膜营养不良基因治疗最新进展
刚刚！医保局发布《支持创新药高质量发展的若干措施》！罕见病创新药迎重大利好
亨廷顿舞蹈症新药临床成功！显著降低致病蛋白，安全性良好
从“被宣判”到“治愈者”：母女与线粒体病的二十余年对抗
刚刚 | 国家医保局消息，创新药利好来了！
30分钟极速诊断！罕见病检测新技术
肢端肥大症药物获积极建议，近期有望上市
刚刚！2025年国家医保目录调整传来新消息 即将启动申报，商保创新药目录剑指罕见病
Netherton综合征药物获FDA孤儿药资格认定
《中华人民共和国医疗保障法（草案）》首次亮相！
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