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Nature报道：罕见病患儿家长创办制药公司的心路历程
零复发！伟立瑞在华获批第二个罕见病适应症：视神经脊髓炎谱系疾病
不受基因突变类型限制！又一DMD药物进入三期临床！
刚刚！国家药监局发布两项罕见病药物研发指导原则
罕见病患者才艺征集｜罕见的生命，有不罕见的光芒！金蜗牛奖才艺征集，为每一份热爱加冕
一针修复5种致病突变！基因编辑成功治疗罕见病，患儿或迎新生
患者社群推动药物研发赋能会暨2025年全国罕见病患者组织网络年会圆满落幕
今日，罕见病新药获FDA批准！超80%患者指标成功降低
台湾女星15岁儿子因罕见病离世！曾预言「只能活到3岁」
上半年21款罕见病药获批，创新药审批提速59%
9个罕见病迎新进展；罕见病基因疗法定价公布，一次性治疗，价格超百万；江苏罕见病救助项目开放申请｜ 壹周罕见药闻
尚未建立完善的血友病早筛机制，须提升社会整体意识 | 血友病患者旅程连载一
DMD疗法获 FDA 突破性疗法资格认定，数据史无前例
暴跌77%，一款罕见病溶瘤病毒基因疗法被拒绝批准！
本土罕见病基因疗法300万，美国同效药2500万！中国力量改写基因疗法天价规则！
罕见病药品在全国8城同时开出处方 计划今年参与国谈
进医疗机构、临时进口……多途径规范特医食品临床使用
FDA 六月批准四款罕见病新药，多疾病迎首款疗法
罕见病新药在华上市申请获受理，每月仅需给药一次！
又一例死亡！2300万天价基因疗法又出事，FDA叫停售却遭药企拒绝
天使综合征小核酸药物临床结果发布，登上Nature Medicine
6个罕见病迎新进展； 罕见病基因检测公益项目申请中；中国首个聚焦血友病的患者旅程发布｜ 壹周罕见药闻
资助2000万美元治疗儿童超罕病，诺奖得主押注CRISPR基因编辑 扎克伯格也参与了
中国首个聚焦血友病的患者旅程发布 覆盖血友病“患者旅程”八个阶段 构建疾病管理多维干预模型
全球首例！深圳湾实验室联合研发非病毒载体基因疗法治疗DMD进入临床
黑框警告、裁员500人！Sarepta的研发重心转向siRNA
乐城又一款进口特医食品正式获批，惠及这类患者→
阿斯利康390亿美元收购而来，罕见病药物未达终点
原发性胆汁性胆管炎新药Seladelpar获欧盟有条件上市许可
2025下半年，FDA有望批准的10款重磅新药
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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