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2种罕见病mRNA疗法临床试验首批患者开始用药
股价暴涨近40%！AAV基因疗法AMT-130获突破性疗法认定
玛伐凯泰治疗非梗阻性肥厚型心肌病3期研究失败，未达到其双重主要终点
血友病基因疗法的“冰火两重天”：信念获批、MNC护航，辉瑞退出、押注单抗 | 世界血友病日
晚发性庞贝病RNA疗法IND在美获批
吉利德科学突破性疗法在中国申报临床
赛璟生物新药正式获批上市
天坛罕见神经疾病临床与转化中心成立，计划培养1000位亚专科专业医师
26种罕见病33款药物获批 | 2025Q1全球数据
罕见病药迎国内首仿，争夺25亿元大市场
12款罕见病药物有新进展；3个罕见病救助申请进行中；APDS患者招募启动 | 壹周罕见要闻
国内唯一！罕见病新药上市，疗效显著，日服量较欧美患者减半
神济昌华SNUG01在北京大学第三医院完成多中心临床研究（IIT-02）首例受试者给药
PXT3003上市申请递交，治疗腓骨肌萎缩症的新希望
习近平总书记关切事｜厚植沃土，激发活力——民营经济高质量发展观察
FDA双资格认定！基因疗法为罕见病患儿带来新希望
刚刚！中国首款罕见病基因疗法获批！系自主研发
尧唐生物体内基因编辑药物 YOLT-202 获美国 FDA 孤儿药资格认定
进行性骨化性纤维发育不良2/3期临床试验完成首位患者用药
为救女儿，一个父亲联合全球十所顶尖机构破解罕见病治疗密码
1.55亿美元融资，开发罕见病基因编辑疗法
填补两种罕见病无药可治空白，全球3期临床即将启动
“满月脸”背后的故事：库欣综合征的真相与希望
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三地专家齐聚，分享库欣综合征疾病困境及治疗希望 | 库存健康 欣然前行
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