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罕见病诊疗实践中的 “汕头模式”
为何女性自闭症患者的确诊普遍晚于男性？
开放申请｜FH 基因和 BRCA2 基因科研专项基金
AADCD患儿复诊迎喜人结果，基因治疗改写罕见病命运
FDA发布警告：安进这款药，与严重的肝损伤病例甚至死亡事件有关
和誉医药FGFR4抑制剂依帕戈替尼获EMA授予孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌
78亿美元！礼来收购Centessa
推进“港澳药械通”政策深入实施，广州卫健委印发10条措施→
FDA 批准Biogen诺西那生钠高剂量治疗方案
Rocket首款LAD-I罕病基因疗法获FDA核准
而立之年确诊 LMNA 心肌病：从迷茫到治疗突破，我们一起行动！
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「诺西那生」高剂量方案在美国获批上市，中国已报产
产业新闻 | FDA再批准渤健ASO疗法；FDA授予抗癌小分子优先审评资格……
喜健飞®氨吡啶缓释片首仿获批上市
临床III期成功，治疗肺纤维化，股价大涨
和誉医药FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗儿童软骨发育不全新药临床试验获FDA批准
杜氏肌营养不良（DMD）治疗最新进展
罕见：Nature Genetics 连发 3 篇文章报道同一“老”致病基因
精准服务赋能企业创新 苏州罕见病诊断检测试剂盒纳入国家优先审批
渤健高剂量治疗脊髓性肌萎缩症新药获批上市
科赛优®在华获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病（NF1-PN）儿童及成人患者
19款1类新药在中国获批临床！
软骨发育不全流行病学研究在京结题
年销 25 亿爆款药扩容！双适应症获批覆盖更多患者
华东首例！浙大一院完成法布雷病基因治疗新药 ZS805 注射液首例患者给药
又一批基因与表型的关联被证实
又一款罕见病基因疗法在美获批
蔻德罕见病中心加入国际线粒体病联盟携手全球，照亮生命“能量站”的未来
赛诺菲明星罕见病药物获批新适应症
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