2026年5月12日，迎来了一个大消息：Kyverna Therapeutics正式向美国FDA滚动提交了其核心候选药物miv-cel的生物制品许可申请（BLA）。这意味着，miv-cel极有可能成为全球首款获批用于治疗自身免疫性疾病的CAR-T细胞疗法。

这次申请的适应症是僵人综合征（SPS），这是一种罕见且持续恶化的神经系统自身免疫性疾病，以肌肉僵硬和痛苦的痉挛为特征，严重剥夺患者的行动能力。此前著名歌手席琳·迪翁公开病情让这一罕见病走入了大众视野。

面对目前没有任何FDA批准疗法的绝境，miv-cel在KYSA-8单臂临床试验中展现出了不错疗效，它通过深度的免疫系统重置，改善了症状，逆转了患者的残疾评分。试验数据显示，16周时患者的定时25英尺步行测试（T25FW）成绩中位数改善了46%，原本需要依赖助行器的患者中甚至有近七成能够脱离辅助独立行走，并且所有患者都彻底摆脱了对慢性免疫疗法的依赖。

在推进这款创新疗法的过程中，Kyverna与FDA保持了极其顺畅且极具建设性的沟通，成功就单臂临床试验作为审批基础达成了共识。虽然FDA提出了一些补充要求，但这并非要求开展新的临床试验，而是希望Kyverna能够结合之前在美国神经病学学会（AAN）年会上公布的大规模自然病史研究，提交进一步的分析数据以及KYSA-8试验的一年期随访数据。

毕竟，针对多达153名患者的十年自然病史追踪显示，在现有非适应症用药的治疗下，绝大多数患者的病情几乎没有任何改善，这与miv-cel带来的逆转形成了强烈的对比。FDA希望通过这些补充数据更清晰地将试验结果置于真实世界的情境中，这也将为未来的药物标签和商业化提供更坚实的支持。在再生医学先进疗法（RMAT）资格的优先审查加持下，Kyverna预计将在2026年第四季度完成全部滚动提交。

Kyverna已经在为这款划时代疗法的最终上市排兵布阵。

为了确保商业化进程的万无一失，公司在五月初正式任命了医药界资深老将Nadia Dac担任首席商务官。这位在神经学和罕见病领域深耕超过30年的行业大咖，曾在美国Omeros、艾伯维（AbbVie）和诺华（Novartis）等多家知名药企担任要职，拥有丰富的全球商业化领导经验，还是推动重磅新药成功上市的幕后推手。她的加盟，无疑为Kyverna从临床阶段向商业化阶段的华丽转身注入了一剂强心针，目前公司已经在积极推进商业站点激活、支付方沟通以及医疗专业人员教育等一系列上市准备工作，以确保产能能够完全满足商业化需求。

僵人综合征是一个开始，Kyverna的雄心远不止于此。除了SPS，miv-cel在全身型重症肌无力（gMG）和多发性硬化症（PMS）等其他自身免疫性疾病的试验中同样展现出了持久且深度的临床获益，为患者带来了无需药物维持便可无病生存的全新希望。Kyverna正在开创一个全新的治疗纪元，CART也有了新的希望