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重磅！北京推出18条新政，支持罕见病商业险
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罕见病儿童及青少年回避性/限制性摄食障碍的患病率
DeepMind 的 AlphaGenome 模型可预测基因变异功能，助力疾病研究
1月发表的治疗相关文献Top10
罕见病立法地方试点：自下而上多点验证
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全球首个！重症肌无力 mRNA CAR-T疗法 IIb 期临床试验结果公布
Nature 报道一新悖论：常见变异影响人类非整倍体风险
破坏六核苷酸 miRNA 基序可改善 PKD1 基因剂量并缓解多囊肾病
人类精子中发现 RNA “衰老时钟”
国际软骨发育不全共识声明概述
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十篇罕见病治疗进展文献（2025年终汇总专题）
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依托 ERN-RND 实践经验：整合儿童运动障碍中运动与非运动症状的评估
接受墨蝶呤治疗的苯丙酮尿症患者营养管理膳食指导
中国罕见病立法九大倡议
两会新声｜省政协委员林戈：实行双轨认定机制，为罕见病儿童点亮求学路
神经肌肉罕见病患者生活、就医困难重重，委员建议加大保障力度
国内首部《GNAO1相关疾病医学手册》正式发布，填补诊疗规范空白
破解罕见病诊疗困境，创新药完成新一轮融资！
专访黄涛生院长：线粒体疾病研究与医疗挑战
7款罕见病药物迎新进展；2025 全球最贵罕见病药 TOP 榜；20 席免费肖像，罕见也闪耀 | 壹周罕见药闻
50+获批！2025年下半年全球罕见病药物获批盘点
特立妥单抗联合达雷妥尤单抗皮下制剂用于经治多发性骨髓瘤的适应症扩展申请已提交至EMA
药神父亲，等来新药
部门突破：由线及面实践至上
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