信念医药，成功完成血友病A基因疗法Ⅲ期，注册临床研究的首例受试者给药

中国上海，2026年3月19日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：其自主研发和生产的BBM-H803注射液的注册临床研究（CTR20233400）由中国医学科学院血液病医院张磊教授牵头顺利完成Ⅲ期确证性研究的首例受试者给药。

本研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药的注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H803注射液在≥18岁的重度A型血友病患者中的安全性、耐受性和有效性。BBM-H803注射液是一种基于重组腺相关病毒（rAAV）的基因治疗药物，其活性成分为含有优化的凝血因子Ⅷ（FⅧ）基因表达盒的rAAV。输注后，可将基因表达盒递送到患者的肝脏细胞核内，表达具有功能的FⅧ，从而治疗血友病A。此前的研究者发起的临床研究（IIT）及I/II期研究结果表明BBM-H803注射液在成人A型血友病受试者中显示出良好的安全性和耐受性，相关数据为后续注册临床研究提供了坚实的基础支撑。

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“岁序更新，步履不停。今天，我们迎来了BBM-H803注射液研发历程中的又一关键里程碑——Ⅲ期确证性研究成功完成首例受试者给药。这不仅标志着该药物的研发进入了关键的验证阶段，更意味着我们在为中国A型血友病患者提供革命性基因治疗方案的实践道路上，又迈出了坚实的一大步。衷心感谢研发团队数年如一日的攻坚、合作方的大力支持，以及始终给予我们信任的患者群体。信念医药将继续坚守‘以科技为信，以患者为念’的初心，凝聚内外之力，高效、严谨地推进Ⅲ期临床研究，全力以赴推动这款创新疗法早日获批上市，切实惠及广大患者。”

关于A型血友病

A型血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病，因患者血液中缺乏FⅧ所致，其特点为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血，如反复关节出血，还可能导致患者逐渐出现关节活动障碍，进而致残。我国血友病患病率在（2.73~3.09）/10万，已注册登记的血友病A患者约3万人。目前，患者多使用FⅧ用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，患者诊疗仍然面临诸多挑战，其医疗需求亟待满足。

关于BBM-H803注射液

BBM-H803注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将优化的FⅧ基因导入A型血友病患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的预防出血的效果。BBM-H803注射液的药物设计采用了肝靶向性血清型衣壳和高效基因表达盒，药物生产则运用了公司自主开发的无血清悬浮培养工艺，符合《药品生产质量管理规范》要求。

2022年，BBM-H803注射液IIT（NCT05454774）启动；同年12月，该款药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）；2023年7月， BBM-H803注射液的临床试验申请（IND）获得NMPA批准；2024年10月，该款药物获得美国FDA的儿科罕见病资格认定（RPDD）。