资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
传统药治不好的病，基因疗法凭什么能行？
安进拒绝FDA：不撤回罕见病药
一项成功，一项失败！赛诺菲罕见病新药两项 III 期结果公布
FDA拒绝一款罕见病新药的上市申请
中国速度！罕见病创新药6个月火速在华获批
紧急叫停！两款罕见病基因疗法被停，公司股价暴跌
罕见病新药获欧盟批准上市！疾病发作率降低94%
从欧美到亚太：杜氏肌营养不良症新药AGAMREE伐莫洛龙的全球扩张路径
5500 万美元A轮融资，开发罕见病药物
安斯泰来（Astellas）再次瞄准 X-连锁肌小管肌病
中国原创罕见病新药上市申请获FDA受理
1994→2014：三个亲历者，见证免疫缺陷诊疗30年变迁
重磅！北京推出18条新政，支持罕见病商业险
从症状出现到确诊的平均时长为 13.7 年：腓骨肌萎缩症（CMT）最新文献汇总
罕见病儿童及青少年回避性/限制性摄食障碍的患病率
DeepMind 的 AlphaGenome 模型可预测基因变异功能，助力疾病研究
1月发表的治疗相关文献Top10
罕见病立法地方试点：自下而上多点验证
一周治疗文献汇总
全球首个！重症肌无力 mRNA CAR-T疗法 IIb 期临床试验结果公布
Nature 报道一新悖论：常见变异影响人类非整倍体风险
破坏六核苷酸 miRNA 基序可改善 PKD1 基因剂量并缓解多囊肾病
人类精子中发现 RNA “衰老时钟”
国际软骨发育不全共识声明概述
Leigh综合征最新文献汇总
十篇罕见病治疗进展文献（2025年终汇总专题）
机器人辅助疗法治疗 ASD 的效力与效果：从实验室走向真实应用
依托 ERN-RND 实践经验：整合儿童运动障碍中运动与非运动症状的评估
接受墨蝶呤治疗的苯丙酮尿症患者营养管理膳食指导
中国罕见病立法九大倡议
<
...
9
10
11
12
13
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
快进人生
《罕罕漫游》宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
